La comunità europea delle malattie rare, riunitasi di recente a Bruxelles, ha lanciato un messaggio chiaro: le malattie rare richiedono una visione politica europea coerente e di lungo periodo, che nessuno Stato membro può realizzare da solo
L'indagine ha evidenziato che il ritardo medio tra la prima approvazione e quelle successive può raggiungere i tre anni, nonostante le evidenze siano identiche o molto simili
Il consorzio europeo REMEDi4ALL ha analizzato in uno studio le barriere politiche e regolatorie che frenano il riutilizzo di farmaci già esistenti per nuove indicazioni terapeutiche
E’ quanto emerge da uno studio internazionale coordinato dall’IRCCS MultiMedica di Milano e dall’Università di Bristol, pubblicato sulla rivista Signal Transduction and Targeted Therapy
Il registro, sviluppato in collaborazione con l’International Pediatric Stroke Organization, l’UCSF Benioff Children’s Hospitals di San Francisco e il The Hospital for Sick Children di Toronto, nasce con l’obiettivo di raccogliere e condividere dati clinici e scientifici su scala globale, per migliorare la conoscenza, la diagnosi e il trattamento di questa malattia
L'Alleanza Europea per la Ricerca sulle Malattie Rare è pronta a lanciare la Joint Transnational Call 2026 per fare chiarezza diagnostica su malattie rare irrisolte
L’ultima innovazione tecnologica in campo riabilitativo si trova a Bologna ed è un robot che permette al paziente di camminare in qualunque direzione a 360 gradi, immerso nella realtà virtuale
In uno studio congiunto dell’Università di Colonia e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, pubblicato su Nature, è stato analizzato il ruolo della proteina Sting, che si attiva in numerose condizioni autoinfiammatorie e autoimmuni
Tra le novità più rilevanti vi è la pubblicazione del "Care Pathway Toolkit", che propone un modello di riferimento per l’elaborazione dei “percorsi di cura”, strumenti volti a migliorare il coordinamento e la qualità della presa in carico lungo l’intero continuum assistenziale
Un carico di medicinali plasmaderivati salvavita destinato alla popolazione palestinese è stato consegnato, nel mese scorso, alle autorità competenti di Ramallah. La spedizione è stata organizzata dal Centro Nazionale Sangue in collaborazione con l’Agenzia Italiana per la Cooperazione allo Sviluppo
Il bando, aperto a tutti, è pensato per organizzare eventi di networking tra ricercatori, medici e rappresentanti dei pazienti che lavorano su malattie e tumori rari
I dati raccolti guideranno decisioni strategiche su investimenti, sperimentazioni cliniche e collaborazioni transfrontaliere
Uno studio su Nature Genetics descrive le opportunità che offre la regione del Grande Medio Oriente in termini di diversità genetica e di come proprio a partire da qui si potrebbero comprendere meglio le malattie rare sia a livello regionale che nel resto del mondo
Firmato accordo tra IRCCS "Eugenio Medea" e Mars Planet Technologies per lo sviluppo della medicina spaziale con ricadute sui trattamenti riabilitativi
A cura di Marco Salvatore, Direttore della Struttura Interdipartimentale Malattie Rare Senza Diagnosi, Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità
Il successo si deve all'European Consortium SOLVE-RD-Solving the Unsolved Rare Diseases, che riunisce oltre 200 ricercatori europei e canadesi con il coordinamento dell’Università di Tubinga, del centro medico universitario Radboud e del National Center for Genomic Analysis (CNAG) di Barcellona
L'International Rare Diseases Research Consortium invita a presentare candidature, entro il 9 febbraio 2025, per portare avanti cinque nuove attività
“Genome of Europe”, il più grande progetto genomico finanziato dall’UE, ha l’obiettivo di rendere possibile prevenzione e cure personalizzate per tutti i cittadini europei
ERDERA ha dato il via libera al Bando Transnazionale Congiunto 2025 che invita i ricercatori a collaborare a “Studi di terapia preclinica per malattie rare utilizzando piccole molecole e prodotti biologici: sviluppo e convalida”
Circa sei piccoli pazienti su 10 a Fudan, in Cina, hanno ricevuto una diagnosi di malattia rara grazie allo studio pilota messo a punto nell'ambito del Programma per le Malattie Non Diagnosticate