Al via due nuovi progetti grazie all'accordo con Telethon mentre proseguono la ricerca sulle staminali avviata nel 2016 e gli studi di riposizionamento di farmaci
Un approfondimento sul tema delle terapie per le patologie rare, con uno specifico focus sulle Terapie avanzate
La Federazione promuove un programma di supporto specifico per le persone che si devono allontanare dalla propria città o Regione per ricevere queste cure
AIFA autorizza la rimborsabilità odevixibat
Prima terapia genica, somministrata direttamente a livello cerebrale, contro la malattia rara Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aadc), destinata a pazienti a partire dai 18 mesi di età
Poco più della metà degli italiani si avvale di ausili nella vita di tutti i giorni. Al primo posto gli occhiali, poi gli ausili per la mobilità, per le difficoltà cognitive, per i problemi di udito
A Roma dal 20 al 24 giugno 2022 il workshop sullo sviluppo di Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata rivolto a giovani ricercatori. Le iscrizioni entro il 30 aprile
Arrivano dagli Stati Uniti i risultati della prima terapia genica per questa malattia ultra-rara
E' previsto anche l'avvio del nuovo sistema informativo per le sperimentazioni cliniche (Ctis), che fungerà da punto di accesso unico per la presentazione, l’autorizzazione e la supervisione delle domande di sperimentazione clinica nell’Ue e nei paesi See
Ai nastri di partenza la sperimentazione di un farmaco per le malattie genetiche ossee, frutto di un accordo tra una società che sviluppa terapie a base di RNA e l'Università dell’Aquila
Trattato con la terapia genica il primo paziente con Amaurosi congenita di Leber all’Ospedale Sacco di Milano
La sperimentazione clinica internazionale condotta da Généthon in collaborazione con la rete “CureCN” sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar. I risultati presentati al Congresso della ESGCT
Arrivano dall’Ospedale di Bergamo i primi risultati di una sperimentazione internazionale che sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano di una nuova terapia genica per questa rara malattia del fegato.
Al via la terza edizione di Patient Engagement in Ricerca e Sviluppo delle Terapie Innovative partirà il prossimo Novembre 2021
Una piattaforma miniaturizzata, messa a punto dal CNR, in grado di riprodurre un modello di comunicazione tra cellule neurologiche, può aiutare a capire i meccanismi alla base di malattie neuromuscolari come la SLA
Uno strumento gratuito, utile, pratico e aggiornato per tutti i professionisti appassionati di questa materia sui mutamenti di questo scenario