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L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha autorizzato il rimborso del farmaco odevixibat per il trattamento di tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic). Si tratta di un potente inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari, da assumere per via orale una volta al giorno, che ha un'esposizione sistemica minima e che agisce localmente nell'intestino tenue come trattamento per la Pfic, una patologia rara che causa una malattia epatica progressiva. Lo annuncia oggi, in una nota, Albireo Pharma, azienda specializzata nelle malattie rare del fegato che sviluppa nuovi modulatori degli acidi biliari per il trattamento di patologie epatiche pediatriche e degli adulti.

Odevixibat ha ottenuto lo status di ‘Innovazione terapeutica piena’, una designazione speciale applicata a farmaci selezionati che rispondono a un elevato bisogno terapeutico non soddisfatto determinando un valore terapeutico aggiunto anche sulla base della robustezza dell'evidenza scientifica.

La malattia

La colestasi intraepatica progressiva familiare (PFIC) è una rara malattia epatica genetica che colpisce neonati e bambini. Nella PFIC, a causa di un difetto genetico, il fegato non è in grado di eliminare gli acidi biliari, che quindi si accumulano in quantità elevate nel fegato e nel flusso ematico. Ciò provoca i sintomi come ittero (colorazione gialla) e prurito (grave prurito), nonché altri sintomi della progressione della malattia epatica. I pazienti con malattia epatica progressiva possono avere difficoltà a rimuovere le tossine dal sangue e nella coagulazione. L’incapacità di eliminare gli acidi biliari può anche portare al malassorbimento di grasso, problemi nello sviluppo e carenza di vitamine A, D, E e K. 

Si tratta di un disturbo autosomico recessivo, ovvero un bambino deve ereditare lo stesso gene interessato da entrambi i genitori per sviluppare la malattia. Se il bimbo eredita il gene interessato solo da un genitore, sarà un “portatore” ma non svilupperà la malattia.