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Uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, e pubblicato sul Blood Cancer Journal, ha dimostrato l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule “CARCIK” nel trattamento di 36 pazienti (32 adulti, 4 bambini) con leucemia linfoblastica acuta di tipo B con ricaduta di malattia dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore.

La tollerabilità del trattamento è stata molto elevata e non si è verificata la malattia del trapianto contro l’ospite, uno dei fattori di rischio dei trapianti di cellule ematopoietiche. Sono stati raccolti dati positivi anche in termini di efficacia, considerato che si trattava di pazienti resistenti a tutte le terapie disponibili: una remissione di malattia si è registrata nell’83% dei casi, con una sopravvivenza generale del 57% a un anno dal trattamento (del 32% libera da malattia). È stato inoltre osservato che le cellule CARCIK si sono espanse rapidamente dopo l’infusione e sono rimaste rintracciabili nell’organismo per oltre 2 anni.

La ricerca - resa possibile anche grazie al sostegno di Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro, Ministero della Salute, Agenzia Italiana del Farmaco e Regione Lombardia - rappresenta un metodo terapeutico avanzato per trattare alcune tra le forme più aggressive di leucemia. Ma cosa sono le cellule “CARCIK”? Si tratta di Chimeric Antigen Receptor Cytokine Induced Killer, ovvero linfociti T, dunque cellule del sistema immunitario, che vengono prelevate da un donatore compatibile con il paziente e modificate geneticamente in laboratorio affinché, una volta infuse nei pazienti, siano in grado di aggredire le cellule tumorali. In che modo? Esprimendo sulla loro superficie recettori artificiali (detti chimerici in quanto ibridi e non presenti in natura), che funzionano come radar capaci di riconoscere, come elementi estranei e pericolosi, particolari bersagli sulle cellule tumorali (gli antigeni). Ciò permette alle cellule CAR di aggredire e uccidere le cellule malate, favorendo la secrezione di citochine, molecole essenziali per la risposta immunitaria.

Con oltre 400 nuove diagnosi ogni anno, la leucemia linfoblastica acuta è il tumore più frequente in età pediatrica (fino a 14 anni) e può essere di tipo B o T a seconda della tipologia di linfociti da cui ha origine. La leucemia linfoblastica acuta di tipo B, al centro dello studio, rappresenta circa l’80% delle nuove diagnosi. La Fondazione Tettamanti è una delle poche realtà in Europa in grado di mettere a punto una terapia a base di CARCIK, al cui sviluppo lavora dal 2015.

A differenza delle CAR-T commerciali, che si ricavano dal paziente, le CARCIK sono prodotte a partire dal sangue di un donatore sano, grazie a un processo dieci volte meno costoso, più semplice e meno invasivo che non richiede l’utilizzo di vettori virali. Sono in corso studi su sistemi cellulari in vitro e in modelli animali in vivo per lo sviluppo di terapie per la leucemia mieloide acuta.