Il consorzio europeo CureMILS si propone di cercare, tra oltre 5 mila farmaci già approvati dalla FDA, quello che, riprogrammato, può essere efficace contro i difetti neurologici della MILS, malattia rara associata alla sindrome di Leigh
Come segno di solidarietà e vicinanza ai pazienti rari e loro famiglie. Luci colorate per attirare l’attenzione della società tutta e per ricordare che c’è bisogno di tutele sanitarie e sociali perché la malattia tocca tutte le tinte della vita
Il progetto è promosso da FAST-Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics Italia e Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico “Carlo Besta”
Pubblicato sul British Medical Journal un articolo sui risultati di una collaborazione con il Community Advisory Board in una sperimentazione clinica
I dati riferiti in questo documento dall'AIFA fanno riferimento al 2019
Il trial clinico di fase III è supervisionato da Eugenio Mercuri, direttore del Dipartimento della Salute della Donna, del Bambino e di Sanità Pubblica della Fondazione Policlinico Universitario Gemelli IRCCS, e direttore scientifico dello stesso Centro Clinico NeMO di Roma
Una nuova associazione a difesa dei diritti delle persone con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)
Il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics
La guida, sviluppata da Eurordis con altri rappresentanti dei pazienti, vuole promuovere una cultura del partenariato e sottolineare il valore aggiunto del coinvolgimento dei pazienti nella ricerca di base, preclinica, traslazionale e sociale
Questo sondaggio fa parte dello studio Rare 2030 Foresight
Bando internazionale per finanziare un ricercatore per un anno.
Si tratta di un innovativo progetto di ricerca sulla Sindrome di Leig, promosso da cinque associazioni di pazienti mitocondriali in tre diversi continenti
Intervista a Guido De Barros, Presidente di Voa Voa: ora ci battiamo per la diagnosi precoce
Le borse sono destinate a ricercatori del mondo accademico e industriale per un totale di oltre 16 milioni di dollari nei prossimi quattro anni.
Pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Blood Advance.
Questa importante novità è volta a supportare le istituzioni accademiche che si occupano dello sviluppo di farmaci per malattie rare.
Il sito contiene, nuovi materiali divulgativi tematici e altro ancora, come ad esempio anche un fumetto per raccontare la terapia genica
Lo studio real-world sull'efficacia del farmaco contiene i dati di 124 pazienti adulti con SMA (Tipo 2 e 3)
Un documento redatto in occasione del Forum mediterraneo in sanità che si è svolto a Bari a settembre 2019 e prevede una serie di raccomandazioni e di impegni per tutte le regioni a supporto delle leggi regionali per le malattie rare.