Come previsto dal Testo Unico Malattie Rare (Legge 175/2021), il Bando è finanziato dall’incremento del 2% del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche ed è rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali, in grado di generare evidenze con ricadute concrete in questo campo
L'Associazione Nazionale Ceroidolipofuscinosi (patologie conosciute col nome di malattia di Batten) ha partecipato al progetto Seed Grant per la ricerca di una terapia e ha contribuito nei mesi scorsi alla nascita del Registro Nazionale della patologia
Approvato dal Consiglio di Amministrazione dell'AIFA il bando di ricerca indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare
La Fondazione Tettamanti e l’Ospedale Papa Giovanni XXIII hanno trattato con linfociti T modificati geneticamente 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B. I risultati sono stati positivi quanto a tollerabilità del trattamento e sopravvivenza
Un team del Cnr aggiunge un tassello alla comprensione della base biologica della patologia, aprendo alla possibilità di terapie specifiche
La sperimentazione, coordinata dall’Università di Trieste, coinvolgerà in totale 54 pazienti di età compresa tra 5 e 40 anni, suddivisi in tre gruppi di 18 di diverse fasce d’età (5-10, 11-17 e 18-40 anni)
Lo studio, avviato col sostegno di Mitocon, si basa sui risultati promettenti ottenuti dal gruppo di ricerca del Tigem
Il nuovo partenariato pubblico-privato europeo si propone di ottimizzare e accelerare lo sviluppo di trattamenti per patologie rare e ultra-rare e, dunque, migliorare la vita di milioni di persone in Europa e altrove
Lo studio, denominato CATARSIS, è stato promosso dalla Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, nella cui Officina Farmaceutica sono state prodotte le CAR-T
È stata somministrata per la prima volta al mondo presso la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli una terapia genica sperimentale per una rara malattia ereditaria della retina, la sindrome di Usher di tipo 1B
Si celebra domani il World PANS/PANDAS Awareness Day: oggi una conferenza stampa, domani il convegno al Senato, a giugno il congresso internazionale
Somministrata per la prima volta al mondo la terapia genica in un paziente con sindrome di Usher di tipo 1B, grazie a una tecnologia innovativa messa a punto al Tigem
Genitori e caregiver possono partecipare fino al 30 settembre 2024
Depositati tre brevetti per altrettanti farmaci che sembrano in grado di stimolare lo sviluppo dei neuroni nella sindrome di Rett
Eventi di sensibilizzazione in tutta Italia e progetti di ricerca ai nastri di partenza per indagare vari aspetti della malattia
Al centro dello studio: il controllo dei livelli della proteina responsabile della malattia
Si celebra il 20 maggio l'International Clinical Trials’ Day per aumentare la consapevolezza sull’importanza della ricerca clinica per la salute di tutti
Mitocon ha avviato una collaborazione con BiotechFounder ApS, con l’obiettivo di creare una startup per lo sviluppo di nuove terapie per le malattie mitocondriali
Un team di ricercatori della McGill University ha fatto luce sulle basi genetiche di una rara malattia scheletrica: la displasia spondiloepifisaria autosomica dominante
Tra i sette progetti selezionati dal bando della Fondazione AriSLA 2023, ve ne è uno proposto dall’ Università degli Studi di Milano