I videogiochi possono essere strumenti complementari di cura in diverse condizioni di salute mentale
L’Associazione Nazionale Persone con Malattie Reumatologiche e Rare APMARR APS ETS ha pubblicato un bando a sostegno di progetti di ricerca sulla Sclerodermia Giovanile
Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati di uno studio condotto dalla Pediatria dell’ospedale Papa Giovanni XXIII su 3 pazienti
Sono stati identificati nel latte materno dei lipidi in grado di stimolare le cellule staminali a generare nuove cellule, a loro volta capaci di produrre la materia bianca del cervello.
Malattia genetica ultrarara caratterizzata da iperaccrescimento, macrocefalia, dismorfismi craniofacciali, anomalie a carico di diversi distretti dell’organismo, ritardo dello sviluppo, comportamento atipico e disabilità intellettiva di vario grado
E' previsto anche l'avvio del nuovo sistema informativo per le sperimentazioni cliniche (Ctis), che fungerà da punto di accesso unico per la presentazione, l’autorizzazione e la supervisione delle domande di sperimentazione clinica nell’Ue e nei paesi See
Si tratta di una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale in corso di valutazione per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida
Ai nastri di partenza la sperimentazione di un farmaco per le malattie genetiche ossee, frutto di un accordo tra una società che sviluppa terapie a base di RNA e l'Università dell’Aquila
Elena Pellegrino, mamma di Gabriele che vive con la Sindrome di Kearns-Sayre, racconta l'odissea della diagnosi, le difficoltà quotidiane e lancia un appello affinché una più stretta collaborazione tra ricercatori acceleri la scoperta delle cure
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano per la sindrome di Hurler
Il Leigh Syndrome International Consortium rinnova il suo impegno nel sostenere grants incentrati sulla sindrome di Leigh
Arrivano dall’Ospedale di Bergamo i primi risultati di una sperimentazione internazionale che sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano di una nuova terapia genica per questa rara malattia del fegato.
Descrive prospettive e possibilità, definisce regole e limiti del rapporto fra aziende farmaceutiche e associazioni di pazienti. Un Regolamento apripista in un contesto normativo carente
AIFA presenta "ABC della ricerca clinica" in 4 brevi videopillole
Fra i membri anche un rappresentante dei pazienti, la Dott.ssa Tommasina Iorno, rappresentante di UNIAMO - Federazione italiana malattie rare APS Onlus e il Dott. Angelo Ricci, Presidente della Federazione italiana Associazioni genitori e guariti oncoematologia pediatrica ETS
Approvato il portale dell'UE sulla sperimentazione clinica. In funzione anche altre piattaforme che raccolgono numeri e dati sui trial in corso, potenziate anche grazie alla pandemia da COVID-19
Premio di 50.000,00 Euro lanciato dalla Care-for-Rare Foundation
Sarà pubblicato entro il 31 gennaio 2022
Al via la prima terapia genica per il trattamento di una rara forma di distrofia retinica, fino a oggi non trattabile, per la cui somministrazione il Policlinico Gemelli ha ottenuto il ruolo di centro certificato
Iniziativa nata dalla collaborazione scientifica tra l’Università di Catania e l’IRCCS Associazione Oasi Maria SS. Onlus di Troina