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Le cellule CAR-T, in genere associate ai trattamenti oncologici, sono state impiegate per la prima volta in Italia nel trattamento di una paziente adulta con sclerosi sistemica (sclerodermia). Il trial è avvenuto nell’ambito dello studio CATARSIS (Anti-CD19 CAR T-Cell TherApy in Refractory Systemic Autoimmune DISeases) che mira a utilizzare le CAR-T nella terapia delle malattie autoimmuni sistemiche refrattarie ai trattamenti comuni. Lo studio è promosso dalla Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS (Principal investigator è la professoressa Maria Antonietta D’Agostino, Ordinario di reumatologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore della UOC di Reumatologia della Fondazione), in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, nella cui Officina Farmaceutica - coordinata dal professor Franco Locatelli, Ordinario di Pediatria dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù - sono state prodotte le CAR-T.

La paziente trattata al Gemelli la vigilia di Natale, è la prima paziente adulta affetta da malattia reumatologica a ricevere in Italia questa terapia. Il Prof. Locatelli aveva già trattato cinque pazienti pediatrici con malattie autoimmuni, mentre nel mondo sono stati trattati finora con CAR-T una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo  del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen e visiting professor presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore, che è stato il primo nel mondo a trattare queste patologie con CAR-T e che sta portando avanti, in questo momento, lo studio CASTLE, ‘gemello’ del CATARSIS. Quest’ultimo prevede di arruolare per due anni otto pazienti adulti: sei presso il Policlinico Gemelli e due presso l’Ospedale Bambino Gesù. 

Lo studio CATARSIS

Le cellule B sono tra i principali protagonisti delle malattie autoimmuni e questo fa di loro un target terapeutico ideale. Il ‘bersaglio’ più efficace, individuato sulla loro superficie, è l’antigene CD-19. Negli anni sono state sviluppate molte terapie (anticorpi monoclonali) dirette contro vari antigeni di superficie delle cellule B, ma in alcuni pazienti con malattie autoimmuni reumatologiche queste non funzionano a sufficienza e i pazienti con le forme più gravi corrono il rischio di insufficienza d’organo e di morte. Per questo si è pensato di ingegnerizzare le cellule del sistema immunitario del paziente, per armarle contro il CD-19 (CAR-T anti-CD-19) e utilizzarle nelle malattie autoimmuni refrattarie ai comuni trattamenti. Il razionale di questa scelta sta nel fatto che le CAR-T penetrano con maggior efficacia all’interno degli organi e dei tessuti dove si annidano le cellule B ‘ribelli’, che sono alla base di malattie auto-immuni sistemiche e potenzialmente letali quali il LES (lupus eritematoso sistemico), la Sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e le vasculiti ANCA-associate (AAV).

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