Messa a punto una terapia genica preclinica per ridurre i sintomi della CTD, malattia cerebrale determinata da un deficit del trasportatore della creatina
C’è tempo fino al 16 novembre 2025 per raccontare la propria esperienza di vita quotidiana nella nuova indagine di Rare Barometer
C’è ancora tempo fino al 2 ottobre per candidarsi
Giunto alla sua decima edizione, lo Spring Seed Grant si conferma un modello virtuoso di collaborazione tra comunità scientifica e società civile
L’iniziativa vuole fotografare la situazione attuale in Italia, evidenziando i tempi, gli ostacoli e i percorsi che portano (troppo spesso con difficoltà) a una diagnosi corretta
Questa donna che sembra non fermarsi mai è sempre alla ricerca di nuovi progetti per i ‘suoi bambini’ e ha realizzato da poco anche le uscite in barca a vela, per offrire momenti di evasione nei percorsi di follow up oncologico sotto lo stretto controllo dei medici
Per partecipare occorre creare dei reels (brevi video di 15-30 secondi) per sensibilizzare i giovani sul tema delle malattie rare
Partecipa al questionario di Jardin
Si celebra il 24 settembre la Giornata Mondiale della Sindrome Emolitica Uremica Atipica. L'alleanza globale dei pazienti ha raccolto in un video decine di testimonianze sul tema: "La migliore decisione che abbiamo preso mentre combattevamo contro la aHUS"
Rivoli di amore puro si riversano nei versi di Martina Marotta per la sua mamma, Antonella, deceduta per le conseguenze di una rara malattia polmonare
Con il progetto ‘Take your time’ una mano tesa a chi assiste un proprio caro
In occasione della Giornata, la Lega Italiana Fibrosi Cistica promuove iniziative di sensibilizzazione e solidarietà volte a far luce sulla patologia
Questo il titolo del rapporto elaborato dall'European Expert Group on Orphan Drug Incentives (OD Expert Group) e basato su consultazioni con le parti interessate provenienti dall'intera comunità delle malattie rare per presentare un solido quadro per modernizzare i sistemi di accesso ai medicinali orfani nell'UE
Condividere la propria esperienza è un gesto concreto: per cambiare, migliorare, far sentire meno soli chi sta ancora cercando risposte
Un nuovo spazio altamente specializzato dedicato alla presa in carico di bambini e adolescenti affetti da forme rare di diabete non autoimmune, come il leprecaunismo, la Sindrome di Wolfram e altre patologie genetiche o sindromiche
L’augurio che facciamo a tutti, qualora possibile, è quello di prendere una pausa, rifiatare, rispetto alla quotidianità, anche per pochi momenti
C’è tempo fino al 31 agosto
L’Associazione Linfa ODV offre uno spazio di supporto psicologico, anche per l’annualità 2025/2026, ai genitori di bambini e ragazzi con neurofibromatosi, nell’ambito del progetto “Famiglie di Rara Bellezza”. E' richiesta l'adesione entro il 31 luglio
L’obiettivo primario è creare un collegamento stabile e funzionale tra tutte le associazioni, favorendo un efficace scambio di informazioni, la condivisione di esperienze e la promozione di iniziative comuni a tutela dei pazienti e delle loro famiglie
Dopo il meeting dello scorso 23 maggio a Roma, si terrà nella seconda metà di ottobre 2025 il quarto Face-to-Face meeting della componente italiana di Jardin, organizzato dall’Istituto Ortopedico Rizzoli, in qualità di autorità competente