Malattia genetica rara caratterizzata principalmente da un ritardo dello sviluppo motorio e intellettivo
Il registro raccoglierà i dati genetici e clinici dei pazienti per lo studio e la ricerca di strategie terapeutiche
Completato l'iter di valutazione di quattro farmaci orfani, tra i quali alcuni antitumorali
Al via la prima edizione della Giornata sulla EPN promossa dalla PNH Global Alliance
La neonata Alleanza europea per la ricerca sulle malattie rare cerca professionisti per il suo Advisory Board. Candidature fino al 31 ottobre
Nella Giornata Mondiale della Salute Mentale, proponiamo uno stralcio dell'editoriale della newsletter RaraMente, dedicato al tema con un focus sulle persone con malattia rara
L’iniziativa globale è coordinata in Italia dall’Associazione Pans Pandas Italia Aps Ets
Il progetto coinvolge oltre 170 partner provenienti da 37 Paesi: tra questi c’è l’Istituto Superiore di Sanità
È stata somministrata per la prima volta al mondo presso la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli una terapia genica sperimentale per una rara malattia ereditaria della retina, la sindrome di Usher di tipo 1B
Le vincitrici sono sono state Martina Martelloni e Chiara Esposito, rispettivamente nelle sezioni “Giornalisti professionisti, praticanti, collaboratori, freelance” e “Studenti dei Master e delle Scuole di giornalismo”
La malattia, seppure abbia limitato Daniela in molte cose, non le ha impedito di realizzare il suo sogno, quello di scrivere, anche con ausili come quello della dettatura. Per la Newsletter Raramente l’abbiamo intervistata
Somministrata per la prima volta al mondo la terapia genica in un paziente con sindrome di Usher di tipo 1B, grazie a una tecnologia innovativa messa a punto al Tigem
Al via le candidature per l’edizione 2025. C’è tempo fino al 27 ottobre 2024
Per la prima volta in Italia, gli operatori dei PS potranno formarsi gratuitamente facendo riferimento a raccomandazioni condivise
L’International Gaucher Alliance festeggia i suoi 30 anni in occasione della Giornata
Le domande entro il 26 ottobre 2024
Si celebra il 28 settembre la decima Giornata Mondiale della Sindrome di Ondine, patologia genetica tra le più rare al mondo
È ai nastri di partenza, per il terzo anno, il progetto di supporto psicologico offerto da LISCHEA
C’è tempo fino al 15 ottobre per inviare proposte
Online il bando del 4° Rare Diseases Award, il premio che le persone con malattia rara assegnano a progetti capaci di incidere sulla loro qualità di vita