Un documento realizzato grazie al contributo di numerosi specialisti impegnati da anni nella presa in carico delle persone con questa patologia, coordinati da Elena Pegoraro del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova
Il consorzio europeo CureMILS si propone di cercare, tra oltre 5 mila farmaci già approvati dalla FDA, quello che, riprogrammato, può essere efficace contro i difetti neurologici della MILS, malattia rara associata alla sindrome di Leigh
L'iniziativa è promossa dall'Associazione Gruppo Famiglie Dravet (GFD). Le candidature devono pervenire entro il 1 marzo 2021.
Il testo, elaborato con Aifa, Iss e Agenas e il parere di Css e Cnb, ha lo scopo di individuare il criterio per stabilire l'ordine di priorità è quello del maggior rischio di letalità correlato al Covid-19
Una Nota ufficiale della Regione conferma la proroga della validità fino al 31 maggio 2021
Lo afferma uno studio condotto dall'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma e pubblicato su Nature Communications
Il modello è stato messo a punto da un team internazionale guidato da ricercatori e ricercatrici dell’Università degli Studi di Trento, dell’Università degli Studi di Perugia, dell’Istituto Telethon Dulbecco, Fondazione Telethon e dell’Istituto Nazionale di Fisica Nucleare
Il trial clinico di fase III è supervisionato da Eugenio Mercuri, direttore del Dipartimento della Salute della Donna, del Bambino e di Sanità Pubblica della Fondazione Policlinico Universitario Gemelli IRCCS, e direttore scientifico dello stesso Centro Clinico NeMO di Roma
La pandemia da Covid-19 ha accelerato i tempi di una riorganizzazione del SSN, anche attraverso la telemedicina. La Conferenza Stato-Regioni ha di recente approvato le relative Linee Guida elaborate dall'ISS
La presentazione delle domande scadrà improrogabilmente il 15 febbraio 2021.
Il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics
L'iniziativa, realizzata dall’AISMME, è deciata a bambini e bambine fino ai 12 anni che devono sottoporsi sin dalla tenera età a iniezioni e infusioni per il trattamento delle loro patologie
Questi i due nuovi documenti pubblicati dalla regione a supporto dei propri residenti, in particolare quelli con malattie rare
Partita la campagna Blood Artists promossa da Novartis in collaborazione con Avis, Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone”, UNIAMO FIMR, United Onlus, con il patrocinio di SITE e Fondazione For Anemia.
Documento realizzato dalla Società Italiana di Nefrologia (SIN)
Lo annuncia Alnylam Pharmaceuticals. .
Si tratta di un innovativo progetto di ricerca sulla Sindrome di Leig, promosso da cinque associazioni di pazienti mitocondriali in tre diversi continenti
Al via il Gruppo di lavoro sulle immunoglobuline, a cui partecipano Ministero della Salute, AIFA, CNS, rappresentanti delle Regioni e Farmindustria, per prevenire eventuali carenze di farmaci plasmaderivati
Parliamo di Rare Impact, un innovativo progetto europeo che punta a migliorare l'accesso delle persone con malattia rara alle cosiddette Terapie Avanzate
Il decreto ministeriale del 1° ottobre 2020, si basa su quanto sancito da due pareri formulati, rispettivamente, dall’Istituto Superiore di Sanità e dal Consiglio Superiore di Sanità