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La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha pubblicato sulla sua pagina dedicata alcune opportunità di ricerca pertinenti lo sviluppo di farmaci e programmi per le malattie rare. Eccone alcune qui riassunte, divise tra gli “Offices” dell’Agenzia Federale:

Office of Orphan Products Development (OOPD):

• Il Clinical Trials Grants Program finanzia gli studi clinici che valutano l'efficacia e/o la sicurezza di farmaci a supporto di una nuova indicazione o di una modifica dell'etichettatura per rispondere a esigenze insoddisfatte in malattie o condizioni rare.
• Il Natural History Studies Grants Program supporta studi di storia naturale con dati interpretabili e di alta qualità che possano colmare lacune di conoscenza, supportare sperimentazioni cliniche e promuovere lo sviluppo di farmaci per malattie rare.
• Il Rare Neurogegenerative Disease Grants Program assegna sovvenzioni e contratti per coprire i costi di ricerca e sviluppo di interventi volti a prevenire, diagnosticare, mitigare, trattare o curare la SLA e altre malattie neurodegenerative rare negli adulti e nei bambini.
• Il Pediatric Device Consortia Grants Program finanzia consorzi non-profit per facilitare lo sviluppo di dispositivi medici pediatrici.

Office of New Drugs:

• Il Drug Development Tools (DDT) Research Grants Program supporta le attività di ricerca che consentono di migliorare gli strumenti di sviluppo dei farmaci. I DDT sono, in pratica, metodi, materiali o misure che hanno il potenziale per facilitare lo sviluppo dei farmaci, come biomarcatori, valutazioni dei risultati clinici, modelli animali e altri strumenti innovativi nell'ambito del programma pilota Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (ISTAND) .
• Oncology Center of Excellence (OCE)
• L'OCE ha recentemente annunciato l'opportunità di finanziare la ricerca Novel Approaches to Support Therapeutic Development in Ultra-Rare Cancers per la messa a punto di farmaci nei tumori pediatrici e degli adulti ultra-rari.
• Digital Health Technologies for Drug Development
• Il Center for Drug Evaluation and Research e il Center for Biologics Evaluation and Research supportano la ricerca relativa all'uso di tecnologie sanitarie digitali per l'acquisizione di dati da remoto nelle indagini cliniche. Lo scopo è: mettere a punto nuovi farmaci, monitorare le popolazioni con esigenze mediche insoddisfatte e migliorare il coinvolgimento dei partecipanti alle sperimentazioni.

Un elenco delle attuali opportunità di finanziamento per le malattie rare della FDA è disponibile anche nella pagina NIH Grants and Funds.