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Sindrome di Wiskott-Aldrich, Telethon chiede all’Ema l’ok per l’approvazione della terapia genica
La Fondazione Telethon ha recentemente annunciato di aver presentato all'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio di una terapia genica destinata al trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich. Si tratta di una malattia genetica rara che compromette il sistema immunitario.
La sindrome di Wiskott-Aldrich si manifesta fin dalla prima infanzia con sintomi come le infezioni ricorrenti, emorragie, eczemi e un aumentato rischio di sviluppare malattie autoimmuni e linfomi. L’unico trattamento presente e potenzialmente risolutivo è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che però richiede un donatore compatibile e comporta notevoli rischi.
La terapia genica sviluppata da Telethon mira a correggere il difetto genetico alla base della malattia. Il processo prevede il prelievo delle cellule staminali del paziente, la correzione del gene difettoso in laboratorio e la successiva reinfusione delle cellule modificate nel paziente stesso. Questo approccio ha il potenziale di ripristinare la normale funzione del sistema immunitario, offrendo una soluzione duratura con una singola somministrazione.
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- Data di pubblicazione 18 febbraio 2025
- Ultimo aggiornamento 18 febbraio 2025
