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Recentemente, l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di asfotase alfa, un farmaco utile per una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per il trattamento dell'ipofosfatasia (HPP) a esordio pediatrico.

La rimborsabilità è prevista per i casi in cui la malattia insorga entro i sei mesi di età o, in caso di esordio più tardivo, se si manifesta in forma severa.

Questa decisione segue l'approvazione da parte della Commissione Europea nel 2015, che ha riconosciuto asfotase alfa come il primo trattamento autorizzato nell'Unione Europea per l'HPP.

Asfotase alfa agisce sostituendo l'enzima carente, migliorando significativamente la mineralizzazione ossea e riducendo le complicanze associate alla malattia. La terapia, somministrata tramite iniezione sottocutanea, ha dimostrato di migliorare la qualità della vita dei pazienti, con riprese evidenti già nelle prime settimane di trattamento.

L' HPP è una malattia rara ereditaria caratterizzata da una carenza dell'enzima fosfatasi alcalina, essenziale per la mineralizzazione ossea. Le manifestazioni cliniche variano a seconda dell'età di esordio, includendo sintomi come rachitismo, deformità ossee, dolore muscolare e perdita prematura dei denti nei bambini.