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Spesso, i bambini con malattie rare sono ancora in attesa di trattamenti efficaci e le sperimentazioni cliniche pediatriche subiscono ritardi a causa di infrastrutture frammentate, competenze limitate e ostacoli normativi. In generale, solo il 30% dei medicinali commercializzati in tutto il mondo hanno un’autorizzazione pediatrica, meno della metà dei farmaci comunemente dati ai bambini sono stati sperimentati su di loro e solo il 10% dei farmaci usati nelle unità di terapia intensiva neonatale è stato studiato sui neonati. In questo scenario si inserisce il progetto conect4children (c4c), una grande rete collaborativa europea che, attraverso un partenariato pubblico-privato cofinanziato dall'Innovative Medicines Initiative- IMI2 (nell’ambito di Horizon 2020) e dall'EFPIA, si propone di cambiare questa situazione. Al progetto, ormai concluso, dedica un articolo, pubblicato su Health Awareness, Maria Cavaller Bellaubi, Direttore del Patient Engagement & Therapeutic Development di EURORDIS.

L’autrice sottolinea come “In sette anni, questa collaborazione su larga scala ha riunito oltre 200 centri in 21 paesi, creando un modello coordinato e incentrato sul paziente per la ricerca pediatrica. EURORDIS–Rare Diseases Europe è stato un partner chiave nel garantire che la voce dei bambini e delle famiglie contribuisse a definire la progettazione degli studi clinici fin dall'inizio… C4c ha istituito hub nazionali, gruppi consultivi di esperti e servizi di supporto alle sperimentazioni in tutta Europa. Ha lanciato un servizio centralizzato di fattibilità e identificazione dei siti, nonché protocolli di dati standardizzati e personalizzati per le esigenze pediatriche. Ha inoltre coinvolto i giovani e chi si prende cura di loro, non come semplici partecipanti, bensì come co-progettisti del processo di ricerca”. In pratica, una piattaforma integrata per la fornitura efficiente e rapida di sperimentazioni cliniche di alta qualità, e relativi servizi, su bambini e giovani in tutte le condizioni e in tutte le fasi del processo di sviluppo del farmaco.

Tra i frutti del progetto vi sono stati la Fondazione c4c Stichting - un'organizzazione olandese senza scopo di lucro, che mira a sostenere il lavoro svolto dalla conect4children - un Supervisory Board e una piattaforma IT pienamente operativa.

A conclusione dell’articolo, Maria Cavaller Bellaubi lancia la sfida della sostenibilità: “Con il giusto supporto, l'eredità di c4c può fungere da modello duraturo per uno sviluppo di farmaci più rapidi, intelligenti e inclusivi per i bambini d’Europa”.