Approvato dal Consiglio di Amministrazione dell'AIFA il bando di ricerca indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare
Tutti gli interessati possono inviare il proprio contributo entro le ore 18.00 del prossimo 22 marzo
Un ruolo sociale, di protezione e impegno verso i pazienti di assoluto rilievo: è quello offerto dallo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze, che ha il compito importante di rendere disponibili farmaci orfani o carenti sul mercato italiano
La storia dello Stabilimento affonda le sue radici nel tempo: fu istituito infatti nel 1853 con un Regio Decreto da Vittorio Emanuele II, con il compito di preparare farmaci e altri presidi sanitari che servivano al Servizio sanitario e veterinario militare
Il nuovo partenariato pubblico-privato europeo si propone di ottimizzare e accelerare lo sviluppo di trattamenti per patologie rare e ultra-rare e, dunque, migliorare la vita di milioni di persone in Europa e altrove
Le terapie N-of-1, ovvero le terapie individualizzate sviluppate per una singola persona con malattia rara, sono al centro di una revisione della letteratura operata dell’International Rare Diseases Research Consortium. La ricerca presenta casi studio e una roadmap per lo sviluppo di queste terapie
ERDERA ha dato il via libera al Bando Transnazionale Congiunto 2025 che invita i ricercatori a collaborare a “Studi di terapia preclinica per malattie rare utilizzando piccole molecole e prodotti biologici: sviluppo e convalida”
Un farmaco brevettato all’Università dell’Aquila, frutto di un accordo di collaborazione scientifica tra la SiSaf Ltd, società inglese che sviluppa terapie a base di RNA per malattie genetiche scheletriche rare, e l’ateneo abruzzese
Al progetto coordinato dall’Università di Messina, partecipano il Centro Nazionale Malattie Rare (coordinatore per l’ISS), il Centro Nazionale Prevenzione delle malattie e Promozione della Salute, il Dipartimento di Neuroscienze e il Servizio Formazione
Mitocon ha avviato una collaborazione con BiotechFounder ApS, con l’obiettivo di creare una startup per lo sviluppo di nuove terapie per le malattie mitocondriali
La Commissione Europea ha pubblicato il primo elenco dell'Unione dei medicinali critici, essenziali per garantire continuità di cura
Si chiama Zeprion l’esperimento che dovrà confermare la validità di un protocollo innovativo per lo sviluppo di farmaci contro gravi malattie neurodegenerative e contro altre patologie attualmente incurabili.
Al via due nuovi progetti grazie all'accordo con Telethon mentre proseguono la ricerca sulle staminali avviata nel 2016 e gli studi di riposizionamento di farmaci
Una nuova applicazione, liberamente scaricabile da tutti gli store, che segnala anche l’eventuale entrata in carenza di un farmaco, fornendo le indicazioni utili a superare tale criticità
Intervista ad Adriano Chiò, tra i massimi esperti mondiali di SLA, sul Tofersen, un farmaco destinato ai pazienti con mutazione del gene SOD1
Pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina AIFA che approva il rimborso della monoterapia di prima linea per il trattamento di pazienti adulti affetti da policitemia vera senza splenomegalia sintomatica
A cura di Annalisa Scopinaro, Comitato Scientifico di RaraMente
Percorso in tre incontri condotto dall’équipe degli specialisti e delle specialiste dei Centri Clinici NEMO (NeuroMuscular Omnicentre). Primo appuntamento martedì 16 novembre
Presentati in questi giorni i primi risultati di un progetto di collaborazione fra Società italiana di Health technology assessment (Sihta) e l’Aifa; 52 i medicinali presi in considerazione.
Cambiare l’identità di una popolazione di cellule muscolari potrebbe promuovere la rigenerazione dei muscoli distrofici. A questa conclusione è giunto uno studio del CNR