A cura di Annalisa Scopinaro, Comitato Scientifico di RaraMente
Percorso in tre incontri condotto dall’équipe degli specialisti e delle specialiste dei Centri Clinici NEMO (NeuroMuscular Omnicentre). Primo appuntamento martedì 16 novembre
Presentati in questi giorni i primi risultati di un progetto di collaborazione fra Società italiana di Health technology assessment (Sihta) e l’Aifa; 52 i medicinali presi in considerazione.
Cambiare l’identità di una popolazione di cellule muscolari potrebbe promuovere la rigenerazione dei muscoli distrofici. A questa conclusione è giunto uno studio del CNR
Fra i membri anche un rappresentante dei pazienti, la Dott.ssa Tommasina Iorno, rappresentante di UNIAMO - Federazione italiana malattie rare APS Onlus e il Dott. Angelo Ricci, Presidente della Federazione italiana Associazioni genitori e guariti oncoematologia pediatrica ETS
Fresco di stampa il libro dedicata all'etica nell'ambito della ricerca sulle malattie rare, scritto da Elena Mancini, ricercatrice presso il CNR
La principale novità è rappresentata dall’associazione di due farmaci: Kaftrio, una combinazione di tre principi attivi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), e Kalydeco (ivacaftor)
Approvato il portale dell'UE sulla sperimentazione clinica. In funzione anche altre piattaforme che raccolgono numeri e dati sui trial in corso, potenziate anche grazie alla pandemia da COVID-19
Iniziativa nata dalla collaborazione scientifica tra l’Università di Catania e l’IRCCS Associazione Oasi Maria SS. Onlus di Troina
Farmaco sviluppato da Pfizer, il primo e unico medicinale orale della classe Jak-inibitori per questa patologia
Il documento fornisce informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che nel 2020 hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) o che potrebbero averlo negli anni successivi
Si tratta della prima terapia genica per Atrofia Muscolare Spinale, che sarà quindi a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648
Lo annuncia Alnylam Pharmaceuticals. .
Le borse sono destinate a ricercatori del mondo accademico e industriale per un totale di oltre 16 milioni di dollari nei prossimi quattro anni.
Sarà possibile inviare commenti fino al 30 settembre 2020.
Questa importante novità è volta a supportare le istituzioni accademiche che si occupano dello sviluppo di farmaci per malattie rare.
Nota 97 pubblicata in Gazzetta Ufficiale n.152 del 17-6-2020
La Commissione Europea ha ufficialmente approvato l’estensione delle indicazioni relative al farmaco potenziatore di CFTR utilizzato per il trattamento della fibrosi cistica (FC).
Unica terapia approvata sia per la Sclerosi multipla recidivante che per Sclerosi multipla primariamente progressiva con dosaggio semestrale