La nuova formulazione introduce una modalità aggiuntiva di somministrazione, offrendo maggiore autonomia nella gestione della terapia e riducendo, per i pazienti eleggibili, la necessità di spostarsi verso i Centri di cura
Una nuova prospettiva terapeutica per la narcolessia arriva dagli Stati Uniti, dove la FDA ha approvato il primo farmaco progettato per intervenire alla base biologica della narcolessia di tipo 1 e non soltanto sui suoi sintomi
Un progetto internazionale sostenuto da Pro Rett Ricerca e coordinato dall'Università di Trieste ha individuato due candidati farmaci promettenti per la sindrome di Rett
Il protocollo prevede una procedura ottimizzata di correzione genetica delle cellule staminali ematopoietiche
Una nuova possibile strategia terapeutica per le persone con lesione cronica del midollo spinale arriva da uno studio coordinato dal CNR
Nella Giornata mondiale dedicata a questa rara e grave encefalopatia epilettica dello sviluppo, riportiamo i risultati incoraggianti di uno studio sulla terapia sperimentale attualmente in sviluppo basata sul farmaco zorevunersen
Lo studio si è basato su un approccio integrato che combina modelli cellulari umani, modelli animali avanzati e osservazioni cliniche
Uno studio del Cnr-In di Pisa descrive come un farmaco antinfiammmatorio già noto sia in grado di rallentare la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista indotte dalla patologia
Inaugurata oggi, presso la sede dell'AIFA la Campagna nazionale per la Giornata delle Malattie Rare 2026 promossa da UNIAMO. L’edizione di quest’anno conclude un ciclo quadriennale dedicato a diagnosi, presa in carico e ricerca, ponendo ora al centro un tema cruciale: l’accesso equo, tempestivo e omogeneo alle terapie
Una Determina di AIFA assegna il patentino di innovatività terapeutica ai farmaci per patologie senza reali alternative di cura
Approvato dal Consiglio di Amministrazione dell'AIFA il bando di ricerca indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare
Tutti gli interessati possono inviare il proprio contributo entro le ore 18.00 del prossimo 22 marzo
Un ruolo sociale, di protezione e impegno verso i pazienti di assoluto rilievo: è quello offerto dallo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze, che ha il compito importante di rendere disponibili farmaci orfani o carenti sul mercato italiano
La storia dello Stabilimento affonda le sue radici nel tempo: fu istituito infatti nel 1853 con un Regio Decreto da Vittorio Emanuele II, con il compito di preparare farmaci e altri presidi sanitari che servivano al Servizio sanitario e veterinario militare
Il nuovo partenariato pubblico-privato europeo si propone di ottimizzare e accelerare lo sviluppo di trattamenti per patologie rare e ultra-rare e, dunque, migliorare la vita di milioni di persone in Europa e altrove
Le terapie N-of-1, ovvero le terapie individualizzate sviluppate per una singola persona con malattia rara, sono al centro di una revisione della letteratura operata dell’International Rare Diseases Research Consortium. La ricerca presenta casi studio e una roadmap per lo sviluppo di queste terapie
ERDERA ha dato il via libera al Bando Transnazionale Congiunto 2025 che invita i ricercatori a collaborare a “Studi di terapia preclinica per malattie rare utilizzando piccole molecole e prodotti biologici: sviluppo e convalida”
Un farmaco brevettato all’Università dell’Aquila, frutto di un accordo di collaborazione scientifica tra la SiSaf Ltd, società inglese che sviluppa terapie a base di RNA per malattie genetiche scheletriche rare, e l’ateneo abruzzese
Al progetto coordinato dall’Università di Messina, partecipano il Centro Nazionale Malattie Rare (coordinatore per l’ISS), il Centro Nazionale Prevenzione delle malattie e Promozione della Salute, il Dipartimento di Neuroscienze e il Servizio Formazione
Mitocon ha avviato una collaborazione con BiotechFounder ApS, con l’obiettivo di creare una startup per lo sviluppo di nuove terapie per le malattie mitocondriali