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Lo scorso maggio sono stati depositati tre brevetti a copertura dei cinque farmaci che, nell’ambito del progetto “Trieste Drug Screening Center- Pro RETT”, finanziato dall’Associazione Pro RETT Ricerca, hanno dimostrato la migliore capacità di stimolare lo sviluppo dei neuroni modello in vitro della sindrome di Rett. Ne dà notizia il numero di giugno del Pro RETT News, in cui si annuncia l’inizio della fase in vivo della ricerca, ossia la sperimentazione su modelli murini, in collaborazioni con altri gruppi di ricerca europei.

Questi farmaci sono stati identificati da una collezione di 640 molecole raggiungendo inizialmente un numero di 14 candidati, che poi è stato ristretto a cinque. “Si tratta di farmaci tutti già disponibili ma per altre patologie - ha dichiarato il prof. Enrico Tongiorgi, dell’Università di Trieste, a capo dell’indagine -. “Quello che non era noto prima di questo studio, era la capacità di questi farmaci di agire come una chiave molecolare capace di riaccendere il programma di sviluppo dei neuroni che nella sindrome di Rett sono notoriamente bloccati a un livello di sviluppo immaturo. Nell’arco del tempo di trattamento in vitro con i farmaci, i neuroni di topo Rett hanno raggiunto la dimensione e la forma dei neuroni normali, ripristinando il funzionamento delle sinapsi”.

Proprio dell’inizio della nuova fase si è parlato nell’incontro dello scorso aprile a Valencia (Spagna) tra il team del prof. Tongiorgi e i gruppi della prof.ssa Carmen Augustin-Pavon di Valencia e Mònica Santos di Coimbra (Portogallo). I ricercatori hanno quindi concordato gli esperimenti che verranno svolti nei tre laboratori per testare, innanzitutto, il primo e più promettente dei cinque farmaci selezionati, quello che in vitro ha dato i risultati migliori portando i neuroni di topo Rett a un completo recupero della morfologia e delle funzioni sinaptiche.