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Nella sesta Effemeride di Uniamo i gruppi di lavoro hanno prodotto un approfondimento sul tema delle terapie per le patologie rare, con uno specifico focus sulle Terapie avanzate. Già a livello europeo la discussione è in atto su diversi tavoli, data la sfida per il sistema che queste terapie rappresentano. I punti in discussione, fondamentalmente, riguardano:

-         l’elevato costo di sviluppo, che conduce a un prezzo spesso insostenibile per vari paesi europei;

-         la reale accessibilità per le persone, che è nettamente diversa fra paese e paese (come dimostra lo studio di Eurordis evidenziato nell’Effemeride);

-         la necessità di centri ad elevata specializzazione che possano somministrare e in molti casi personalizzare le terapie; quando si tratta di patologie ultrarare e con pochi centri in Europa, anche l’opportunità di spostare i pazienti;

-         per l’Italia, anche le diverse tempistiche di disponibilità nelle varie Regioni.

Anche per trattamenti più ordinari assistiamo a differenze di fruibilità, dovute per esempio a somministrazione in extra-Lea che non tutte le Regioni possono garantire. 

L’Effemeride parte da una definizione delle Terapie avanzate per fotografare poi la situazione esistente in Europa e in Italia, rispetto all’accesso e alla disponibilità effettiva per i pazienti. I dati riportati sono quelli del Rapporto MonitoRare e alcuni di Eurordis per quanto riguarda il contesto europeo.

Riportiamo qui un abstract del contenuto del paper, disponibile anche in versione integrale.

Le Terapie avanzate (Advanced therapy medicinal product o Atmp), in numero crescente negli ultimi anni, sono terapie altamente innovative che segnano una nuova e importante opportunità di svolta e una speranza nella cura di molte patologie rare. Tuttavia, presentano costi elevati che minano la sostenibilità del Ssn a causa dell’elaborato processo di produzione e di infrastrutturazione della rete erogativa e del numero di pazienti, generalmente molto basso.

Rappresentano una grande innovazione medica e includono una molteplicità di prodotti medicinali definiti dal Regolamento (CE) N. 1394/2007 del Parlamento europeo e del Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate recante modifica della Direttiva 2001/83/CE e del Regolamento (CE) n. 726/2004.

In generale, il tema di accesso alle terapie, dalle prime approvazioni regolatorie fino all'effettiva fruizione da parte del paziente, rappresenta una tematica di grande attualità e di fondamentale importanza per tutta la comunità delle persone con malattia rara.

Inoltre, la dispensazione di alcune terapie in regime di extra-Lea pone ulteriori elementi di disuguaglianza fra cittadini dello stesso paese. È necessario quindi trovare un accordo di minimo comun denominatore di terapie erogabili dal Ssn, che possa essere inserito nei Lea in modo da colmare, almeno parzialmente, queste differenze.

I punti di riflessione analizzati dal gruppo di lavoro

L’Agenzia europea dei farmaci (European medicinal agency – Ema) prevede un’autorizzazione centralizzata che rimanda però ai singoli Stati la definizione di prezzo e rimborso. Questo comporta differenze di tempi di approvazione e quindi effettiva disponibilità per i pazienti dei vari paesi.

Per accelerare questi processi potrebbero essere esplorate e valutate alcune strade:

• joint negotiation e joint procurement per le Atmp rispetto alla quale un possibile elemento di criticità potrebbe essere determinato dall’eterogeneità dei diversi sistemi sanitari nazionali dei paesi dell’Ue;
• la possibilità di accedere direttamente a un Fondo europeo per le Atmp almeno nel caso di cure per numerosità molto basse della popolazione dei pazienti (malattie ultra-rare);
• a livello italiano, da considerare e risolvere anche il successivo passaggio nei prontuari regionali, che comporta ulteriori tempi di attesa;
• sarebbe opportuno implementare sistemi di valutazione, incluse le evidenze di costo-efficacia, che rispecchino i reali benefici e anche i costi evitati nel lungo periodo, anche attraverso la valorizzazione delle diverse fonti informative disponibili;
• individuare possibili modifiche per facilitare il riconoscimento di farmaco innovativo per le Atmp;
• necessari nuovi modelli di contrattazione (es. payment at results, by result o altri sistemi “dinamici” di remunerazione articolati sul numero di pazienti trattati e sugli effettivi risultati clinici ottenuti nel tempo) che attraverso adeguate forme di risk-sharing consentano alla terapia di arrivare alle persone con malattia rara garantendo al contempo la tenuta complessiva del sistema in termini di sostenibilità. Anche in questo caso è da valutare un’eventuale differenziazione in base alla tipologia di terapia (genica, cellulare, tessutale, combinata);
• necessario un ulteriore sforzo in termini di verifica e miglioramento dell’efficienza della spesa farmaceutica sia rispetto all’appropriatezza prescrittiva che alle possibilità di utilizzo di farmaci generici e biosimilari anche nelle malattie rare per affrontare gli elevati costi delle Atmp, che non si limitano al costo di sviluppo ma anche alle terapie di supporto a domicilio di cui va tenuto conto. Al riguardo è inoltre utile ricordare che il costo delle Atmp non risiede solamente nel costo della terapia, ma anche nella definizione delle infrastrutture e dei processi organizzativi necessari alla sua corretta somministrazione, nonché nei costi di ospedalizzazione.

A livello europeo, il modello che i rappresentanti dei pazienti stanno sviluppando prevede due elementi fondamentali: il costo di sviluppo delle terapie e il riconoscimento di un valore aggiunto a determinate condizioni.

La base di partenza deve essere però una trasparente esplicitazione del costo sostenuto, base imprescindibile per il calcolo di tutto il resto.

Inoltre ci attendiamo il rafforzamento della rete europea sulla Real world evidence (Rwe) con la nascita di un unico modello che potrebbe contribuire a mitigare l’incertezza probatoria al momento del lancio di un nuovo farmaco, consentendo un accesso tempestivo al paziente mentre vengono raccolti nuovi dati.

Importante continuare a stimolare il dibattito su questi argomenti: le malattie rare hanno solo per il 5% una terapia, ed è importante una volta che questa sia stata sviluppata poterne beneficiare, cercando un equilibrio fra gli interessi di tutte le parti in gioco. Nell’ultima parte dell’Effemeride si accenna anche a due fatti di cronaca, relativi al ritiro dal mercato europeo di due terapie dovuto a motivi economici. Una riflessione su questi aspetti è quindi di estrema attualità.