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L'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) invita a presentare candidature per portare avanti cinque nuove attività:

1. Facilitare lo sviluppo su larga scala di medicinali preventivi per le malattie rare

Obiettivo della task force è creare maggiori opportunità per lo sviluppo e l'accesso ai farmaci preventivi per le malattie rare. Affinché la prevenzione abbia successo, è necessaria una diagnosi precoce e solida che sia seguita alla somministrazione di un intervento biologicamente plausibile. La task force propone, quindi, di mappare i percorsi attuali e di fornire raccomandazioni relative all'intervento precoce e alla ricerca su piccole popolazioni.

2. Promuovere la convergenza internazionale delle normative sulle terapie per le malattie rare con particolare attenzione ai medicinali per terapie avanzate

La task force si concentrerà sullo sviluppo iniziale di prodotti medicinali per terapie avanzate, in particolare cellulari e geniche. Tenendo a mente le differenze tra le giurisdizioni, la task force propone di valutare come la convergenza potrebbe essere facilitata con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo terapeutico e l'approvazione di medicinali per malattie rare in tutto il mondo.

3. Coinvolgimento dei giovani con malattie rare nello sviluppo delle terapie

Coinvolgere i giovani nella ricerca, nella progettazione, nell'esecuzione e nell'applicazione pratica degli studi, è essenziale per far progredire le terapie. Nonostante le iniziative globali a sostegno del coinvolgimento dei giovani, mancano linee guida chiare e armonizzate al riguardo.

4. Stigma e malattie rare

I pazienti che sperimentano lo stigma affrontano disuguaglianze, emarginazione, discriminazione ed esclusione che compromettono l'accesso all'assistenza sanitaria, alla partecipazione e all'integrazione sociale e comunitaria. Tutto ciò porta a una scarsa qualità di vita. Questa task force mira a trarre vantaggio dagli insegnamenti da altri ambiti in cui lo stigma è stato al centro dell'attenzione, come l'HIV e i difetti alla nascita.

5. Collegare la diagnosi alle terapie e alle cure

Il Comitato scientifico diagnostico, il Comitato scientifico interdisciplinare e il Comitato scientifico delle terapie stanno istituendo congiuntamente una task force per “collegare la diagnostica alle terapie e alle cure”: affinché la transizione sia più veloce, è necessaria una tabella di marcia che identifichi le lacune, implementi le terapie esistenti, ne sviluppi di nuove.

Gli interessati possono inviare un CV, una biografia e una lettera motivazionale alla Segreteria scientifica dell'IRDiRC entro il 9 febbraio 2025: segreteria.scientifica@irdirc.org

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