Nel 2023, l'EMA ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per 77 medicinali, di cui 39 contenenti un nuovo principio attivo e 17 per le malattie rare
Sono disponibili le LG per la diagnosi e il trattamento delle atassie pediatriche. Le stesse LG sono state elaborate sotto forma di pdf interattivo e di opuscolo divulgativo
Recentemente quattordici associazioni del territorio hanno dato vita alla Consulta delle Malattie Neuromuscolari del Veneto, in aggiunta alle già presenti: Piemonte-Valle D'Aosta, Toscana, Sardegna, Emilia-Romagna, Liguria e Lazio
Nasce TELE-NEURART, la prima rete pediatrica virtuale mai realizzata al mondo. Un’infrastruttura, coordinata dall’IRCCS Fondazione Stella Maris, in collaborazione con l’Università di Pisa
Al via la prima indagine quantitativa su “sport e malattie neuromuscolari”, realizzata da NEMOLAB
Sono stati identificati nel latte materno dei lipidi in grado di stimolare le cellule staminali a generare nuove cellule, a loro volta capaci di produrre la materia bianca del cervello.
"State of Play of Research in the Field of Rare Diseases: 2015-2018".
Indagine sui desideri delle persone con malattia rara e dei loro familiari sul tema della condivisione e della protezione dei dati in ambito sanitario e di ricerca.