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Disponibile  il rapporto dell'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) "State of Play of Research in the Field of Rare Diseases: 2015-2018". Si tratta di una raccolta di informazioni pubblicate su riviste scientifiche e su comunicati stampa nel periodo che va da settembre 2015 a giugno 2018. Il documento è stato elaborato con l’obiettivo di informare tutti gli stakeholders al fine di supportare finanziatori e policy makers nelle loro decisioni e mantenere la comunità di pazienti e caregivers aggiornata sui risultati e sugli sviluppi della ricerca in questo settore.

Irdirc è un importante programma di collaborazione internazionale nel campo della ricerca sulle malattie rare. Il Consorzio riunisce realtà scientifiche provenienti da Europa, Australia, Canada, USA e accoglie sempre maggiori adesioni. Obiettivo stabilito per il primo decennio di attività (2011-2020) era di ottenere almeno 200 nuove terapie per le malattie rare e fornire nuovi strumenti per diagnosticarle. Tuttavia, già nell’estate 2017 IRDiRC ha annunciato di aver raggiunto tali obiettivi con tre anni di anticipo e li ha perciò rimodulati per il decennio 2017-2027, mirando in particolare a: – fare in modo che tutti i pazienti ricevano una diagnosi accurata entro un anno dal primo consulto medico nel caso in cui la loro malattia sia già stata descritta, o che in caso contrario possano accedere a programmi dedicati all’individuazione delle malattie non diagnosticate; – approvare 1000 nuove terapie, soprattutto per quelle patologie prive ad oggi di opzioni terapeutiche; – sviluppare nuove metodologie per valutare l’impatto di diagnosi e terapie sulle persone affette da malattie rare.