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Nel 2023, la European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per 77 medicinali, di cui 39 contenenti un nuovo principio attivo che non aveva precedenti autorizzazioni europee. Nell’ambito delle malattie rare, sono stati 17 i farmaci che avevano una designazione orfana, e uno di essi è un prodotto per terapia avanzata (Advanced Therapy Medicinal Product - ATMP). È questa in sintesi l’attività condotta dall’EMA nel campo dei medicinali per uso umano nel corso del 2023.

I farmaci più promettenti per le patologie rare sono: Skyclarys, per il trattamento dell’atassia di Friedreich; Loargys, per il trattamento dell’iperargininemia; Casgevy (ATMP) per il trattamento della beta talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia a cellule falciformi grave. Quest’ultimo prodotto, tra l’altro, è il primo medicinale autorizzato basato sulla tecnologia innovativa di modifica genetica nota come CRISPR/Cas9.

L’Agenzia, inoltre, ha raccomandato due vaccini per la protezione contro la malattia del tratto respiratorio inferiore causata dal virus respiratorio sinciziale (RSV) e ha adottato due pareri positivi per medicinali destinati all’uso in Paesi al di fuori dell’UE.

Una volta che un medicinale è autorizzato dalla Commissione Europea e prescritto ai pazienti, l’EMA e gli Stati membri dell’UE ne monitorano continuamente la qualità e il rapporto rischi/benefici e adottano misure normative quando necessario. Le misure possono includere una modifica alle informazioni sul prodotto, la sospensione o il ritiro di un medicinale o il ritiro di un numero limitato di lotti.

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