Nel 2023, l'EMA ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per 77 medicinali, di cui 39 contenenti un nuovo principio attivo e 17 per le malattie rare
Per la prima volta a livello mondiale, l’Autorità di regolamentazione dei medicinali del Regno Unito ha approvato una terapia che utilizza lo strumento di modifica genetica CRISPR-Cas9
Prosegue la campagna “Blood Artists”, per sensibilizzare sulle malattie congenite del sangue. Prossima tappa Modena in vista della della Giornata Mondiale della Talassemia (l'8 maggio 2021)
Partita la campagna Blood Artists promossa da Novartis in collaborazione con Avis, Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone”, UNIAMO FIMR, United Onlus, con il patrocinio di SITE e Fondazione For Anemia.
Obiettivo primario dell'iniziativa è mettere in comune le evidenze sulla gestione clinica e sugli esiti dei pazienti con malattie ematologiche rare e COVID-19 per supportare la pratica medica quotidiana e consentire la consultazione inter-professionale di casi complessi.
"State of Play of Research in the Field of Rare Diseases: 2015-2018".
Indagine sui desideri delle persone con malattia rara e dei loro familiari sul tema della condivisione e della protezione dei dati in ambito sanitario e di ricerca.