Nel 2023, l'EMA ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per 77 medicinali, di cui 39 contenenti un nuovo principio attivo e 17 per le malattie rare
Per la prima volta a livello mondiale, l’Autorità di regolamentazione dei medicinali del Regno Unito ha approvato una terapia che utilizza lo strumento di modifica genetica CRISPR-Cas9
La molecola riduce in modo importante il bisogno ematico e quindi la necessità di trasfusioni.
Le registrazioni si chiuderanno il 15 giugno 2020
Primi dati di una esperienza italiana saranno presto pubblicati sull'American Journal of Haematology