AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di vamorolone per la distrofia muscolare di Duchenne, e di eplontersen per l’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia
La donna, 52 anni, è risultata affetta da una forma ereditaria di amiloidosi da transtiretina, una malattia genetica rara caratterizzata dal deposito patologico di proteine amiloidi in diversi organi e tessuti, con conseguente progressivo malfunzionamento
L’accordo si inserisce nella rete regionale per le malattie rare, in linea con il decreto assessoriale che individua il Policlinico come centro di riferimento regionale (Hub) per queste patologie ad alta complessità