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AIFA ha approvato la rimborsabilità di vamorolone per la distrofia muscolare di Duchenne, e di eplontersen per l’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia.

Per la distrofia muscolare di Duchenne, vamorolone è rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale a partire dai 4 anni di età. Il nuovo corticosteroide è stato sviluppato con l’obiettivo di mantenere l’efficacia della terapia steroidea riducendo alcuni degli effetti indesiderati associati al trattamento prolungato, in particolare quelli sulla crescita e sulla salute dell’apparato scheletrico. La disponibilità di questa nuova opzione permette ai Centri specialistici di valutare percorsi terapeutici sempre più personalizzati.

Per l’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv) negli adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2, AIFA ha invece approvato la rimborsabilità di eplontersen (vedi allegato). Il farmaco, oggetto dello studio di fase III NEURO-TTRansform, ha mostrato risultati nel rallentamento della progressione della polineuropatia e nel mantenimento della qualità di vita.

Due decisioni che segnano un ampliamento delle possibilità terapeutiche disponibili in Italia e che, per le persone con malattie rare e per i professionisti che le seguono, aggiungono nuovi strumenti alla presa in carico.