In Italia circa 7 mila persone convivono con questa malattia. Negli ultimi anni, il Bambino Gesù ha avuto un ruolo centrale nello sviluppo delle nuove terapie geniche, che hanno reso alcuni pazienti indipendenti dalle trasfusioni
Nella Giornata celebrativa la comunità globale chiede trattamenti equi e accessibili per tutti. In Italia circa 7 mila pazienti
Per la prima volta a livello mondiale, l’Autorità di regolamentazione dei medicinali del Regno Unito ha approvato una terapia che utilizza lo strumento di modifica genetica CRISPR-Cas9