L'iniziativa ha lo scopo di sensibilizzare e informare su questa patologia ultra rara non solo pazienti e famiglie, ma anche pediatri di libera scelta, medici di famiglia e specialisti. E ricordare loro quanto sia fondamentale il sospetto diagnostico per individuare precocemente l’esordio della malattia
L'iniziativa, realizzata dall’AISMME, è deciata a bambini e bambine fino ai 12 anni che devono sottoporsi sin dalla tenera età a iniezioni e infusioni per il trattamento delle loro patologie