La terapia genica sviluppata da Telethon mira a correggere il difetto genetico alla base della malattia
Ad oggi sono complessivamente 28 i pazienti con WAS trattati a Milano, oltre la metà di quelli trattati nel mondo nel corso di altre sperimentazioni e i risultati indicano che la terapia genica è in grado di ripristinare una corretta funzionalità del sistema immunitario