NEWS

La terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara del sistema immunitario, verrà prodotta dalla Fondazione Telethon. È la seconda terapia genica, dopo quella per l’ADA-SCID, un’altra rara immunodeficienza, ad essere, oltre che sviluppata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano, prodotta e distribuita ai pazienti dalla stessa Fondazione. La decisione è stata presa dopo che l’industria che l’aveva in licenza ha annunciato di non voler più investire nel campo delle immunodeficienze.

Ad oggi sono complessivamente 28 i pazienti con WAS trattati a Milano, oltre la metà di quelli trattati nel mondo nel corso di altre sperimentazioni e i risultati indicano che la terapia genica è in grado di ripristinare una corretta funzionalità del sistema immunitario. Al momento la terapia genica è accessibile in Italia grazie alla determina AIFA del 2 agosto 2023, che ai sensi della legge 648 la indica per il trattamento dei pazienti con WAS dai 6 mesi in su privi di un donatore compatibile di cellule staminali ematopoietiche.

Approfondisci