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Una nuova strategia europea per affrontare a 360° le malattie rare. Questo hanno chiesto EURORDIS e 57 organizzazioni partner in una lettera aperta alla Commissione Europea pubblicata recentemente e ripresa come editoriale dell’ultimo numero di Orphanews. Una strategia maggiormente coordinata a livello europeo che ottenga diagnosi migliori e un miglioramento dei dati, della ricerca, dei trattamenti, dell'assistenza e dell'inclusione, assicurando ai pazienti il diritto di accesso a un’assistenza, un’educazione e un’occupazione lavorativa di qualità. La lettera chiede che tutte le azioni legislative e non siano integrate in una nuova Comunicazione della Commissione e Raccomandazione del Consiglio sulle malattie rare, con una revisione del quadro del 2009.

L’appello mette in luce alcuni punti: l'importanza di un solido Spazio europeo dei dati sanitari, che comprenda uno specifico standard di codifica delle malattie rare; la necessità di sistemi di regolamentazione, tra i quali il Regolamento sui medicinali orfani e il Regolamento sui farmaci pediatrici; l'integrazione delle ERN nei sistemi sanitari nazionali e una maggiore collaborazione transfrontaliera e trasversale, caratterizzata da forti legami tra ricerca, dati e assistenza sanitaria; un Piano d'azione europeo per le malattie rare, in grado di migliorare la vita dei pazienti europei e di perseguire gli obiettivi dei programmi EU4Health e Horizon Europe.

La lettera

Testo originale

Gentile Commissario Kyriakides, 

a nome degli organizzatori e dei partner dell'11a Conferenza europea sulle malattie rare e i farmaci orfani (ECRD), desideriamo ringraziarla per il suo contributo a questo evento fondamentale per la comunità delle malattie rare. Abbiamo accolto con favore la sua rassicurazione che "l'accesso alla conoscenza, alla diagnosi e al trattamento per i pazienti affetti da malattie rare rimarrà al centro della politica dell'UE". 

Permane tuttavia la domanda: come possiamo garantire l'interconnessione e la sinergia delle diverse iniziative legislative e non legislative da lei menzionate, tra le diverse amministrazioni, senza una strategia europea comune che riunisca le azioni esistenti sulle malattie rare sotto un unico cappello, guidato dagli stessi obiettivi misurabili? 

Durante i cinque giorni della Conferenza Europea sulle Malattie Rare, 850 stakeholder si sono riuniti per discutere come una politica su queste patologie dovrebbe essere messa in atto in Europa al fine di raggiungere obiettivi significativi, in linea con gli Obiettivi per lo Sviluppo Sostenibile, per le persone che vivono con una malattia rara. Questi Obiettivi sono stati i punti cardine della Conferenza: migliorare la salute e il benessere, ridurre le disuguaglianze e promuovere l'innovazione. 

Alla Conferenza è emerso chiaramente che la comunità delle malattie rare necessita di un Piano d'Azione Europeo coordinato, transfrontaliero e trasversale. La richiesta, ribadita in questa lettera, proviene da tutte le parti interessate: dai rappresentanti dei pazienti, dai gruppi clinici e di ricerca, dalle aziende, dai membri del Parlamento Europeo e dagli Stati membri. I 30 milioni di persone che in Europa vivono con una malattia rara non possono più aspettare un "progresso accidentale", ma richiedono un’azione pianificata. 

Come ha opportunamente sottolineato, 

• per la comunità delle persone con malattia rara è importante che esista uno Spazio Europeo dei Dati Sanitari, che rispetti i principi etici della salute digitale e che includa uno specifico codice di identificazione per le malattie rare; 

• è importante per la nostra comunità che il sistema normativo, attraverso la revisione del regolamento sui farmaci orfani e pediatrici, la Legislazione farmaceutica generale e la realizzazione del regolamento sull'HTA, posizioni l'UE come leader globale nello sviluppo di farmaci per rispondere agli “unmet needs” della comunità delle malattie rare; 

• è necessario che le Reti di Riferimento Europee migliorino gli standard di assistenza integrandosi adeguatamente nei sistemi sanitari nazionali attraverso azioni congiunte di prossima attuazione; 

• è necessario che la ricerca sulle malattie rare sia considerata prioritaria e abbia un impatto diretto sulle persone che vivono con una malattia rara. Questo è un ambito in cui avete riconosciuto i benefici di una collaborazione a livello europeo e vorremmo sottolineare la necessità di un lavoro transnazionale ma anche intersettoriale, con una interconnessione fra ricerca, dati e assistenza sanitaria.

Riconosciamo gli sforzi e i progressi straordinari compiuti negli ultimi anni. 

Tuttavia, è necessario che tutte queste azioni perseguano obiettivi comuni attraverso un'unica e coerente strategia. 

Il Piano d'Azione Europeo per le malattie rare è il passo necessario per migliorare la vita dei cittadini con malattia rara. Il suo successo dipende dal saper collegare tutte le esigenze della persona con malattia rara: dalla diagnosi alla disponibilità di dati, dalla ricerca al trattamento, dall'assistenza all'inclusione; dal sancire il diritto all'accesso a cure di qualità, all'istruzione e all'occupazione; dal garantire che questa popolazione possa usufruire dei progressi della scienza e della tecnologia. Il Piano si propone di raggiungere gli obiettivi di EU4Health e di Horizon Europe. 

Non serve molto di più rispetto a quello che già abbiamo. È opinione dell’intera comunità delle malattie rare che tutte le azioni legislative e non legislative dovrebbero essere riunite in una nuova “Comunicazione della Commissione e Raccomandazione del Consiglio sulle malattie rare” che riveda il quadro del 2009. In questo modo, tutta l'Unione Europea dovrebbe lavorare per raggiungere gli stessi obiettivi comuni: 

• i procedimenti legislativi che hanno rilevanza per le malattie rare devono essere connessi e relazionati; 
• gli Stati Membri devono promuovere piani e strategie nazionali per le malattie rare; 
• devono esserci azioni innovative per accelerare i progressi in alcune aree; 
• vanno introdotti obiettivi misurabili allineati agli Obiettivi per lo Sviluppo Sostenibile per monitorare i progressi.

Nel corso dell’ultimo giorno della Conferenza europea sulle malattie rare e i farmaci orfani, la Repubblica Ceca si è impegnata a sostenere un Piano d'Azione europeo sulle malattie rare durante il suo semestre di presidenza dell'UE, che segue quello della Francia, nell'ambito delle priorità del trio delle presidenze del Consiglio dell'UE. 

Esprimiamo gratitudine per il suo impegno nei confronti delle malattie rare e siamo certi che, sotto la sua guida, assisteremo a una nuova strategia entro la fine del mandato di questa Commissione. 

Confidiamo nel suo sostegno e ci auguriamo di poter continuare a lavorare con lei.