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Il riutilizzo nelle malattie rare di farmaci impiegati in altre patologie è un’opportunità per rispondere ai bisogni terapeutici insoddisfatti dei pazienti. Consapevole di questo, l'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) ha pubblicato su Frontiers in Medicine uno studio dal titolo “Drug Repurposing for Rare: Progress and Opportunities for the Rare Disease Community”, in cui vengono analizzati casi studio di repurposing e vengono condivise osservazioni cliniche, consulenze normative, risultati di collaborazioni pubblico-private, nonché discusse le opportunità date dalle piattaforme di innovazione e l’uso dell’intelligenza artificiale.

L’ IRDiRC è un'iniziativa collaborativa globale pubblica / privata lanciata nel 2011 dalla Commissione Europea e dagli NIH degli Stati Uniti. Negli anni, IRDiRC ha promosso diverse iniziative per sostenere e stimolare il riutilizzo di farmaci nel campo delle malattie rare. Più recentemente, ha redatto la IRDiRC Drug Repurposing Guidebook, che mira ad aiutare gli sviluppatori identificando strumenti e best practices utili proprio a riproporre i progetti. Inoltre, la task force di IRDiRC ha formulato raccomandazioni per gli investimenti nella ricerca e nelle infrastrutture relativamente al riuso di farmaci allo scopo di accelerare lo sviluppo di terapie; raccomandazioni che sono state riprese da diversi finanziatori, come la Commissione Europea, il Programma Congiunto Europeo per le Malattie Rare, AFM-Telethon e Fondation Maladies Rares.