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Come rendere la ricerca e il conseguente sviluppo di farmaci per le malattie rare più attraenti per le aziende? La domanda è aperta ma intanto gli esperti del Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC) hanno tentato di rispondere istituendo un’apposita Task Force, la IRDiRC Chrysalis, col compito di indagare le opinioni dei leader delle aziende.

Così, la IRDiRC Chrysalis - composta da thought leader, rappresentanti dei pazienti, agenzie di regolamentazione e finanziatori della ricerca - ha somministrato un sondaggio a 70 aziende (di cui hanno risposto in 38), pubbliche e private, con interessi di investimento diversificati (in maggioranza prodotti farmaceutici, ma anche terapie geniche e cellulari), prestando particolare attenzione alla percentuale del loro portafoglio dedicato alle malattie rare. Sono seguite interviste approfondite basate sui risultati del sondaggio, il tutto pubblicato su Sage Journal. 

Gli intervistati hanno individuato diversi fattori chiave in grado di dare appeal alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti per le malattie rare. Tra questi: una buona comprensione dei meccanismi biologici sottostanti come pure l’esistenza di capacità specifiche per la R&D sulle malattie rare o ancora la già provata esperienza con agenzie di regolamentazione. Sono stati evidenziati anche gli ostacoli e dunque le sfide da affrontare: come, ad esempio, l'assenza di un'organizzazione di tutela che rappresenti i bisogni della comunità colpita o la mancanza di concordanza globale sulle normative. Il concetto di “ritorno” dell'investimento è stato valutato diversamente a seconda di fattori interni alle società e di fattori esterni. 

Merito dell’indagine è stato comunque aver identificato dei percorsi da seguire per il progresso della ricerca e dello sviluppo di trattamenti per le malattie rare.

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