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Si terrà il 24 maggio (10-13:20)  l'evento  "Malattie rare e pediatria: innovazione terapeutica e misure nazionali ed europee di attrazione degli investimenti", organizzato da ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore in collaborazione con Farmindustria.

Il settore farmaceutico sta attraversando una fase di importanti cambiamenti dettati dall’emergenza di nuove dinamiche scientifiche e tecnologiche (vedi le ATMPs) e per le evoluzioni dello scenario dei sistemi sanitari. I temi della sostenibilità continuano a caratterizzare l’agenda della politica sanitaria a livello globale alla ricerca di un delicato equilibrio tra un accesso tempestivo e omogeneo alle nuove terapie dei pazienti e il mantenimento degli equilibri economici complessivi.

In questi macro-trend si è inserita l’emergenza Covid-19 che ha ulteriormente ri-definito lo scenario. Nell’Unione Europea, l’evoluzione dei Regolamenti di riferimento, la ricerca di un equilibrio tra competenze delle agenzie regolatorie e quella degli organismi responsabili per l’Health Technology Assessment sta impegnando Istituzioni europee, autorità regolatorie, Parlamenti e governi nazionali in una discussione che però fatica a trovare un punto di incontro definitivo.

Allo stesso tempo, nel gennaio 2022 è entrato in vigore il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche che mira ad armonizzare i processi di presentazione, valutazione e supervisione delle sperimentazioni cliniche in tutta l’UE. In particolare, è attivo il Sistema Informativo delle Sperimentazioni cliniche (CTIS) che – secondo EMA – consentirà di razionalizzare i processi, garantendo all’UE di continuare ad attrarre la ricerca clinica. L’Italia si trova quindi in una nuova competizione europea con altri paesi che impone una seria riflessione sullo stato dell’arte e sulle azioni da intraprendere per garantire competitività al “sistema paese”.

In questo scenario alcuni ambiti meritano attenzione da parte degli organismi regolatori europei e nazionali, in quanto riguardano popolazioni che ancora mostrano bisogni terapeutici non completamente soddisfatti, come nel caso delle malattie rare o dei medicinali pediatrici. Entrambi gli ambiti si caratterizzano per un numero esiguo di pazienti e richiedono misure mirate a rendere sostenibili gli investimenti in ricerca e sviluppo. Ciò nonostante, grazie a lungimiranti politiche e strumenti regolatori adottati, gli ultimi 20 anni sono stati preziosi per recuperare un gap che si era accumulato in termini di disponibilità di terapie efficaci ed efficienti.

Fin dall’emanazione negli Stati Uniti nel 1983 dell’Orphan Drug Act, si è posta attenzione al sostegno per gli investimenti in questo ambito. Nel 1999 l’Unione Europea ha adottato il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 1901/2006 a questo scopo. In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. I farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la profilassi o il trattamento delle malattie rare.

I Regolamenti citati hanno fissato rispettivamente criteri e procedure per la designazione di farmaco orfano da parte dell’European Medicines Agency e per disciplinare lo sviluppo di medicinali per uso pediatrico, garantendo l’applicazione di specifiche modalità di approvazione e il riconoscimento incentivi.

Grazie a questo contesto, i farmaci orfani, così come quelli pediatrici, hanno beneficiato di un quadro favorevole per gli investimenti del settore privato e pubblico con risultati certamente rilevanti. Alla luce dei nuovi scenari regolatori ed istituzionali e delle nuove opportunità offerte dalla ricerca, è fondamentale avviare un dialogo tra tutti gli stakeholder sulle modalità migliori per rafforzare l’attuale quadro di riferimento e promuovere ulteriormente l’innovazione necessaria a soddisfare ancora molti bisogni terapeutici che non hanno trovato risposta.