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Disponibilità, erogazione uniforme sul territorio nazionale ma soprattutto accesso da parte del paziente ai farmaci orfani. Sono questi i temi al centro del progetto FARMARARE, organizzato da Dephaforum e realizzato con il supporto incondizionato di Alexion Pharma Italy srl. Un panel di esperti, a livello nazionale e con competenze multidisciplinari, ha analizzato il contesto attuale e studiato possibili interventi finalizzati a rendere più efficienti gli strumenti legislativi esistenti per migliorare la gestione del farmaco orfano. Da questa analisi sono scaturiti due obiettivi e nove Raccomandazioni.

A livello generale, gli obiettivi sono stati così delineati: formalizzare la condivisione di dati e informazioni sui farmaci orfani tra soggetti istituzionali (locali e centrali) prevedendo, in alcuni casi, un confronto con le associazioni dei pazienti e con le aziende farmaceutiche; favorire la coerenza tra il bisogno del paziente relativamente al farmaco orfano e la disponibilità delle risorse per la relativa copertura economica presso il centro erogatore.

I due obiettivi si ramificano in nove Raccomandazioni:

1.      potenziare l’attività di Horizon Scanning (ovvero di identificazione di nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già in commercio) sui farmaci orfani effettuata da AIFA.

2.     Condividere le valutazioni di AIFA sul singolo farmaco orfano con le Regioni.

3.     Organizzare scoping meeting tra AIFA e azienda farmaceutica sul singolo farmaco orfano, prima dell’avvio del processo negoziale.

4.     Realizzare una procedura di acquisto unica a livello nazionale per farmaci orfani di recente commercializzazione e rimborsabilità.

5.     Semplificare l’assistenza farmaceutica per farmaci orfani a favore dei pazienti in mobilità extraregionale.

6.     Aggiornare il percorso di individuazione dei Centri di Riferimento per malattia rara/farmaco orfano.

7.     Identificare informazioni sui farmaci orfani che i registri malattie rare, nazionale e regionali, devono obbligatoriamente prevedere.

8.     Elaborare Linee Guida diagnostico-terapeutiche nazionali e promuovere l’uso di Pdta per malattie rare a livello regionale.

9.     Favorire il confronto aperto tra stakeholder a livello istituzionale sul tema della collaborazione pubblico-privato.

Per saperne di più leggi l’articolo scritto da AboutPharma in collaborazione con Dephaforum