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È Telethon, in collaborazione con l’Istituto San Raffaele di Milano, la prima organizzazione no profit che ha ricevuto dalla Commissione europea l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di un farmaco per una Malattia Rara.

 L’organizzazione è dunque portatrice di un nuovo modello di distribuzione che copre farmaci di difficile collocazione nel mercato da parte delle maggiori aziende di produzione.

 A pilotarlo è la produzione del farmaco genico per la cura della ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi), patologia con un’incidenza annuale stimata tra 1/375.000 e 1/660.000 di nati vivi (tra i sei e gli undici casi l’anno nei paesi europei).

L’importanza di questo farmaco sta nella sua applicabilità: sebbene la terapia più efficace sarebbe il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore compatibile, questa è tuttavia possibile solo nel 20% dei casi.

Il farmaco genico, invece, riesce a curare il raro deficit immunitario con una sola applicazione, facendo sì che il paziente riesca a produrre la proteina mancante per sviluppare un sistema immunitario sano e proteggere l’organismo dalle infezioni