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Fondazione Telethon, prima charity al mondo a produrre il farmaco per i “bimbi bolla”
Sarà la Fondazione Telethon a produrre e distribuire in Europa il farmaco per l’immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis), ovvero la terapia genica per la malattia dei “bambini bolla”. Così chiamata in quanto un gene difettoso blocca la produzione di un enzima essenziale per la maturazione di un sistema immunitario sano, costringendoli a vivere in un ambiente isolato e sterile.
Il farmaco, di cui l’AIFA aveva autorizzato il rimborso nel 2016, è stato messo a punto negli stessi laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET), e viene somministrato presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, unico centro ad oggi autorizzato. Ora, dopo il parere positivo dell’EMA, la Commissione europea ha approva il trasferimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica dall’azienda Orchard Therapeutics – dopo che lo scorso anno la casa farmaceutica anglo-statunitense ha annunciato di voler abbandonare il settore delle immunodeficienze primitive - alla Fondazione. Ed è la prima volta al mondo per un’organizzazione no profit.
Ad oggi sono stati trattati complessivamente 45 pazienti, provenienti da oltre 20 paesi del mondo.
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- Data di pubblicazione 13 settembre 2023
- Ultimo aggiornamento 13 settembre 2023
