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La ricerca scientifica sulle malattie rare e il coinvolgimento delle organizzazioni dei pazienti nei processi decisionali sono tra le raccomandazioni indicate come prioritarie dallo studio prospettico Rare 2030.

Per poter dare attuazione concreta a questi ambiziosi obiettivi è necessario che la comunità dei rappresentanti dei pazienti sia consapevole del proprio ruolo. Per fare questo è necessario avviare un percorso di formazione, riflessione e condivisione, interna ed esterna, su quelli che sono i molteplici aspetti legati alla ricerca, con l’obiettivo di favorire l’empowerment delle persone con malattia rara.

Il percorso di riflessione avviato da Uniamo ha portato a diversi momenti di confronto - sia con le associazioni federate che con interlocutori istituzionali - le cui tappe principali sono state la presentazione del Rapporto Monitorare 2022 e gli Stati generali sulle malattie rare.

È emerso che bisognerebbe creare maggiori sinergie tra i vari attori presenti nel Paese per avere una visione unitaria sui processi che governano la ricerca scientifica sulle malattie rare. Tra questi attori, certamente, i rappresentanti dei pazienti possono e devono svolgere un ruolo importante, già formalmente riconosciuto dalla legge n. 31 del 7 febbraio 2023 sulle sperimentazioni cliniche nel momento in cui ha demandato alle Regioni la scelta di un rappresentante dei pazienti o di cittadini impegnati sui temi della salute tra i componenti dei Comitati etici territoriali.

Ci si è interrogati su quali siano le caratteristiche che deve avere il singolo rappresentante dei pazienti. Ne sono emerse tre:

-        - deve essere formato, avere cioè anche conoscenze specifiche (fasi di sviluppo della ricerca, valutazione di un consenso informato, ecc.). La formazione potrebbe essere offerta dalle Associazioni con più esperienza, ma soprattutto da enti quali Aifa o il Cnr;

-         - deve essere espressione di una comunità, e non rappresentare solo sé stesso; meglio se individuato all’interno di forme di rappresentanza estese;

-     - deve essere riconosciuto il valore del suo contributo: non necessariamente sotto forma di compenso, ma almeno con facilitazioni come ad esempio la fruizione di permessi dal lavoro, come già avviene per i volontari della protezione civile.

Ci si è poi interrogati su quali siano le caratteristiche per il coinvolgimento delle organizzazioni rappresentative dei pazienti con ruolo di advocacy e partner della ricerca.  Quando svolgono un ruolo di advocacy, ovvero quando agiscono in rappresentanza dei pazienti - ad esempio nei comitati etici ma più in generale nell'organizzazione sanitaria, partecipando ai tavoli di lavoro con le Istituzioni – sarebbe opportuno coinvolgere prevalentemente Associazioni di secondo livello (Federazioni), espressione di istanze più trasversali e allargate.

Quando svolgono un ruolo di ‘partner della ricerca’, ovvero quando si confrontano su progettazione, implementazione e follow-up di studi clinici, lavorando insieme agli sperimentatori, ad Enti di ricerca e/o ad aziende farmaceutiche – sarebbe opportuno coinvolgere prevalentemente le Associazioni di riferimento per la specifica malattia (o gruppo di malattie) cui si riferiscono gli studi in questione.

La cosa importante è definire in anticipo i criteri di coinvolgimento e renderli trasparenti. Sarebbe opportuno, da un lato, che  le Regioni e  tutti gli Enti e le Istituzioni con ruoli analoghi rendessero pubbliche le modalità di scelta e coinvolgimento del rappresentante, mantenendo un costante confronto con le associazioni rappresentative; così come sarebbe opportuno, dall’altro,  che i bandi per i progetti di ricerca prevedessero la partecipazione delle organizzazioni dei pazienti come valore aggiunto, a partire dall’aggiornamento dei portali dedicati alla presentazione dei progetti, consentendone un ruolo analogo a quello delle Patient advocacy organizations (Pao)  nei bandi europei.

Per approfondimenti leggi l’Effemeride di Uniamo Il ruolo dei pazienti