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Distrofia Muscolare di Duchenne: positivi risultati dallo studio clinico HOPE-2

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Miglioramenti nella funzionalità muscolare scheletrica e cardiaca. Sono stati questi i positivi risultati dello studio clinico di fase 2 HOPE-2 pubblicato sulla prestigiosa rivista The Lancet, che ha coinvolto pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) in fase avanzata in trattamento con CAP-1002, una terapia cellulare sperimentale innovativa.

Lo studio HOPE-2, avviato a maggio 2018 e condotto in nove centri negli Stati Uniti dalla University California Davis Health, ha visto il coinvolgimento di giovani pazienti con DMD cui è stato somministrato il placebo o CAP-1002 per via endovenosa ogni tre mesi. Sono stati analizzati i dati da un totale di 20 pazienti (12 trattati con placebo e 8 trattati con CAP-1002) dopo 12 mesi. Circa l’80% delle persone arruolate nello studio erano non deambulanti e tutti i pazienti erano in trattamento stabile con steroidi. 

I pazienti nelle fasi avanzate della patologia hanno mostrato miglioramenti nelle misurazioni scheletriche e cardiache dopo avere ricevuto quattro dosi di CAP-1002 nel corso di un anno. In particolare, alla fine dell’indagine e del periodo di riferimento, coloro a cui era stato somministrato il farmaco hanno manifestato un cambiamento positivo, con un deterioramento della funzione muscolare degli arti superiori significativamente ridotto, e secondo gli autori dello studio ci sono “buone ragioni per ritenere che questa terapia un giorno potrebbe essere utilizzata anche per il trattamento delle forme più comuni di insufficienza cardiaca”. 

Si tratta di una importante notizia per la nostra comunità. CAP-1002 è un farmaco sperimentale che sta dando buoni risultati e, soprattutto, è una terapia che agisce indipendentemente dalla mutazione – commenta l’Associazione Parent Project Italia, punto di riferimento nel nostro Paese per le persone con Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker -. Lo studio HOPE-2 ha visto il coinvolgimento di ragazzi e adulti in uno stadio avanzato della patologia che spesso non possono rientrare nei criteri di inclusione di altri studi”.

La Distrofia Muscolare di Duchenne è una patologia neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X, caratterizzata da una degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci, che conduce ad una debolezza muscolare diffusa. La DMD colpisce i maschi e si manifesta in età pediatrica. 


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  • Data di pubblicazione 4 aprile 2022
  • Ultimo aggiornamento 4 aprile 2022