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Lo scorso 21 Aprile il Consiglio di Amministrazione dell'EMA ha confermato che il portale e il database dell'UE sulla sperimentazione clinica, uno dei principali risultati del regolamento sui trial clinici e componente chiave del sistema informativo relativo (Clinical Trials Information System - CTIS), è ora completamente funzionante e sulla buona strada per essere pubblicato entro il 31 gennaio 2022. 

Un unico sistema informativo che garantirà, a livello europeo, trasparenza e supervisione delle sperimentazioni cliniche che verranno avviate, in particolare per quelle che coinvolgono più Stati Membri e dei loro risultati. Gli sponsor avranno un sistema unico europeo per richiedere l’autorizzazione ad avviare una sperimentazione clinica e gli Stati Membri se ne serviranno per la loro valutazione e partecipazione. Il lancio del portale è frutto di una lunga azione di advocacy condotta a livello europeo anche da EURORDIS, organizzazione che rappresenta i 30 milioni di persone che in Europa vivono con una malattia rara. 

“Siamo molto soddisfatti di questo risultato che arriva dopo un lungo lavoro di advocacy da parte di EURORDIS e delle sue Alleanze Nazionali. Il  portale, infatti, consentirà alle persone con malattia rara di avere informazioni in tempo reale sugli studi condotti in Europa e su tutti i documenti relativi alle sperimentazioni dei nuovi farmaci facilitando anche l’identificazione, da parte degli sponsor, dei pazienti idonei alla partecipazione”, afferma Simona Bellagambi, membro del Consiglio Direttivo di EURORDIS e Delegata ai rapporti internazionali di UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare. 

Per UNIAMO FIMR onlus il lancio del portale è un grande passo in avanti “per facilitare e accelerare l’organizzazione delle sperimentazioni cliniche con la massima trasparenza per il beneficio delle persone con malattia rara” - dichiara Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO. 

La Federazione si è sempre battuta per favorire la partecipazione delle associazioni di pazienti ai trial clinici fin dalle prime fasi del loro disegno, in quanto elemento chiave nello sviluppo e nella definizione delle terapie farmacologiche in un’ottica personalizzata. Per molte delle circa 7.000 malattie rare al momento conosciute, la ricerca scientifica e lo sviluppo di trial clinici costituiscono, infatti, una prospettiva essenziale di miglioramento della qualità della vita.

CureMILS, un consorzio europeo per farmaci rari

“CureMILS - A reprogramming-based strategy for drug repositioning in patients with mitochondrial DNA-associated Leigh syndrome”, finanziato con 2,4 milioni di euro attraverso lo European Joint Programme on Rare Diseases, si propone di utilizzare molecole scelte da un’ampia libreria di farmaci già approvati, conosciuti e usati per determinate patologie, per il trattamento di altre, attraverso la strategia del “drug repositioning”. Molecole, in questo caso, efficaci contro i difetti neurologici dei pazienti con MILS (Mitochondrially Inherited Leigh Syndrome), una particolare forma della sindrome di Leigh.

Gli studi interventistici per COVID-19

Esistono anche altre piattaforme, nazionali e internazionali, che raccolgono i numeri sulle sperimentazioni cliniche in corso, potenziate anche grazie alla pandemia da COVID-19 che ha accelerato e semplificato, come mai prima, i processi autorizzativi da parte delle Agenzie regolatorie.

In particolare dall’esigenza di avere una visione globale e critica delle sperimentazioni cliniche per contrastare la COVID-19, è nato il progetto “Trial Clinici” dell’Istituto Superiore di Sanità che, tra il 29 maggio 2020 e il 22 aprile 2021, ha eseguito la mappatura e il monitoraggio periodico degli studi per la prevenzione e il trattamento dell’infezione da SARS-CoV-2. I ricercatori hanno  consultato e integrato, per gli studi sui trattamenti, le informazioni pubblicamente accessibili dal portale dell’ Agenzia Italiana del Farmaco e dal portale del National Institutes of Health statunitense ClinicalTrial.gov; per i trial sui vaccini, sono state integrate le informazioni pubblicamente accessibili dal pagina del sito web dell’OMS Draft landscape of COVID-19 candidate vaccines e dal portale della McMaster University “COVID-clinical trial-tracker”.