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Promettono una vera e propria rivoluzione nella storia della medicina perché fatte con materiale biologico, su misura del paziente e con l’ambizione di guarirlo, per di più, con un’unica somministrazione. Sono le cosiddette Terapie Avanzate - cellulari, geniche, basate sull’ingegneria dei tessuti - denominate Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) e sono al centro di un altrettanto innovativo progetto europeo, Rare Impact, che punta ad allargare e a migliorare l'accesso delle persone con malattia rara alle suddette Terapie Avanzate, attraverso una fruttuosa ed efficiente collaborazione tra tutti gli attori coinvolti: Agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), Reti europee di riferimento (ERN), Agenzia europea per i medicinali (EMA), Associazioni di pazienti, medici, produttori ed esperti di tutta Europa.

Le ATMP stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nella cura dei sintomi, quanto in quella della malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che non hanno al momento soluzione terapeutica. Va precisato che si tratta di farmaci a tutti gli effetti e che in quanto tali sono soggetti al medesimo iter brevettuale, sperimentale e regolatorio dei farmaci tradizionali.

Fino ad oggi, l'accesso dei pazienti a queste terapie, innovative per definizione è stato ostacolato da numerose sfide: amministrative e logistiche per i sistemi sanitari; tecniche per le HTA, in quanto è difficile generare i requisiti richiesti, ovvero dati di efficacia comparativa e a lungo termine, nel caso di trial sulle malattie che queste terapie mirano a trattare; sfide, infine, di natura economica, che impongono di modificare i modelli di finanziamento tradizionali, adeguandoli a trattamenti una tantum, quali quelli di molte terapie geniche e cellulari.

EURORDIS - Rare Diseases Europe - che raggruppa 32 Associazioni di pazienti affetti da malattie rare di 73 Paesi che lavorano insieme per migliorare la vita di oltre 30 milioni di persone che in Europa vivono con una malattia rara - ha risposto alla sfida di questa nuova frontiera terapeutica fondando il consorzio Rare Impact per proporre soluzioni praticabili.

Lo scorso 5 dicembre UNIAMO, l’Alleanza Nazionale Italiana di Eurordis, ha riunito i vertici delle più importanti Istituzioni ed enti interessati per discutere sui possibili scenari posti dalla sfida delle Terapie Avanzate, raccogliendo i loro interventi per contribuire alla formazione del documento finale, che sarà presentato il prossimo 23 novembre. L’Italia è stata uno dei cinque paesi europei che hanno organizzato questo importante confronto.

Allo stato attuale sono 10 le Terapie Avanzate a disposizione in Europa, ma sono più di 1.000 le sperimentazioni cliniche in corso. Il nostro Paese è in prima linea in questo campo, tanto che tre dei primi quattro ATMP che hanno ricevuto l’immissione in commercio sono stati sviluppati in Italia. Si tratta dunque di una fase “pilota” che promette da qui ai prossimi 10 anni nuove terapie, destinate soprattutto alle patologie rare.