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Bambini farfalla, una terapia genica in gel aiuta a riparare le ferite

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L’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, ha dato il via libera alla rimborsabilità di una terapia genica topica in forma di gel che aiuta a guarire le ferite causate dall’epidermolisi bollosa, malattia rara che rende la pelle fragile e delicata al punto che i bimbi con la patologia vengono definiti "bambini farfalla".  

Il Servizio sanitario nazionale rimborserà infatti beremagene geperpavec, la prima terapia genica da applicare direttamente sulla pelle per trattare le ferite provocate dalla malattia. 

La decisione è arrivata dal Consiglio di amministrazione dell'Aifa lo scorso ottobre, nell'ambito dell'approvazione della rimborsabilità di nove nuove opzioni terapeutiche. 

Il nuovo trattamento è un gel che viene applicato direttamente sulle ferite una volta alla settimana, da personale sanitario oppure da un familiare o caregiver adeguatamente formato.

Il farmaco ha dimostrato di favorire la guarigione delle lesioni.

L'Aifa lo ha riconosciuto anche come medicinale innovativo per il suo valore terapeutico. 

Grazie alla rimborsabilità, i pazienti potranno accedere al trattamento attraverso il Servizio sanitario nazionale.

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  • Data di pubblicazione 12 novembre 2026
  • Ultimo aggiornamento 12 novembre 2026