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Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), nella seduta del 28 ottobre 2026, ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale (SSN) di nove nuove opzioni terapeutiche. Tra queste, un farmaco orfano innovativo per l'epidermolisi bollosa distrofica, cinque estensioni di indicazione terapeutica e due medicinali equivalenti.

La novità di maggiore interesse per l'ambito delle malattie rare riguarda VYJUVEK (beremagene geperpavec), la prima terapia genica topica rimborsata in Italia per il trattamento delle ferite nelle persone con epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una patologia genetica rara caratterizzata da un'estrema fragilità della cute e delle mucose. La malattia, conosciuta anche come sindrome dei bambini farfalla, provoca la formazione di bolle e lesioni cutanee spontanee o in seguito a traumi anche minimi, con conseguenti ferite croniche e cicatrici.

L'epidermolisi bollosa distrofica è causata da alterazioni del gene COL7A1, responsabile della produzione del collagene di tipo VII, una proteina fondamentale per mantenere unite le diverse componenti della pelle. Quando questa proteina è assente o non funziona correttamente, gli strati cutanei perdono stabilità e diventano particolarmente vulnerabili.

VYJUVEK è un farmaco orfano al quale AIFA ha riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica. Si presenta sotto forma di gel e viene applicato direttamente sulle ferite una volta alla settimana, da personale sanitario o da caregiver adeguatamente formati. Il principio attivo utilizza un vettore virale modificato per veicolare nelle cellule cutanee una copia funzionante del gene COL7A1, favorendo la produzione di collagene di tipo VII e la guarigione delle lesioni.

Tra le cinque estensioni di indicazione terapeutica approvate, assume particolare rilievo quella relativa a OFEV (nintedanib), la cui rimborsabilità viene ampliata alla popolazione pediatrica. Il trattamento sarà disponibile per bambini e adolescenti dai 6 ai 17 anni con malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive clinicamente significative e, dai 6 anni in su, per la malattia interstiziale polmonare associata alla sclerosi sistemica (SSc-ILD).

Quest'ultima è una complicanza della sclerosi sistemica, malattia rara autoimmune del tessuto connettivo che può interessare diversi organi e apparati. Quando coinvolge i polmoni, può determinare infiammazione e progressiva formazione di tessuto fibroso, con conseguente compromissione della funzione respiratoria. L'estensione pediatrica rappresenta quindi un'importante novità per i bambini e gli adolescenti che convivono con questa complicanza.

Le altre estensioni riguardano:

• RAMIPRIL HEXAL (ramipril): ampliamento dell'indicazione alla prevenzione cardiovascolare, per ridurre morbilità e mortalità nei pazienti con patologie cardiovascolari aterotrombotiche già diagnosticate o con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.
• SUGAMMADEX FRESENIUS KABI (sugammadex): estensione dell'utilizzo per antagonizzare il blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, per il rocuronio, anche nella popolazione pediatrica dalla nascita ai 17 anni.
• KLEKTICA (levofloxacina): rimborsabilità per la profilassi dopo l'esposizione e il trattamento dell'inalazione di antrace.
• LENALIDOMIDE GRINDEKS (lenalidomide): estensione alla monoterapia negli adulti con anemia trasfusione-dipendente.

Nuove molecole e farmaci equivalenti

Il CdA AIFA ha inoltre approvato la rimborsabilità di TIVDAK (tisotumab vedotin), indicato in monoterapia per le persone adulte con tumore della cervice uterina recidivato o metastatico, in progressione durante o dopo una terapia sistemica. Infine: LINAGLIPTIN ZENTIVA (linagliptin), per migliorare il controllo della glicemia negli adulti con diabete mellito di tipo 2, in monoterapia o in associazione con altri farmaci ipoglicemizzanti e insulina; MACITENTAN GLENMARK (macitentan), per il trattamento a lungo termine dell'ipertensione arteriosa polmonare negli adulti in classe funzionale II e III dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).

Con queste decisioni, l'AIFA amplia le possibilità di accesso alle terapie a carico del SSN, con particolare attenzione a una patologia rara e fortemente invalidante come l'epidermolisi bollosa distrofica e a condizioni che richiedono trattamenti specialistici, anche in età pediatrica.