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Ricercatori dell’Ospedale pediatrico UPMC di Pittsburgh hanno effettuato uno studio su 44 bambini per capire se infondendo le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale sia possibile trattare in maniera sicura ed efficace soggetti nati con differenti malattie genetiche non cancerose, come talassemia, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica e carenze immunitarie.

Sono stati prelevati campioni di cellule del sangue del cordone ombelicale di bambini sani, iniettati poi nei piccoli pazienti. Per fare in modo che le cellule staminali del donatore attecchissero e non fossero rigettate, i 44 bambini sono stati sottoposti ad una bassa dose di chemioterapia e farmaci immunosoppressori in un’attenta sequenza. Una volta che le cellule si sono integrate nei corpi dei pazienti, questi farmaci sono stati ridotti gradualmente. Per rimettere in moto il sistema immunitario, i ricercatori hanno riservato una piccola frazione del sangue del cordone ombelicale e l’hanno data ai partecipanti poche settimane dopo l’infusione iniziale. La procedura non richiede che il donatore e il ricevente abbiano profili immunitari totalmente corrispondenti. Affinchè questo sia possibile è necessario utilizzare il sangue derivante dal cordone ombelicale. 

Nel complesso, le complicanze post-infusione sono state relativamente lievi. Nessuno dei partecipanti ha sperimentato una grave malattia cronica del trapianto contro l’ospite e il tasso di mortalità per infezione virale dovuta alla soppressione immunitaria era del 5%, che è molto inferiore rispetto agli studi precedenti.

Per i 30 bambini nello studio con disturbi metabolici – in cui una funzione enzimatica impropria causa l’accumulo di tossine dannose nel corpo – tutti tranne uno hanno mostrato sintomi progressivi di ritardo dello sviluppo neurologico prima dell’inizio dello studio. Entro un anno dalla ricezione del sangue del cordone ombelicale, tutti avevano livelli enzimatici normali e tutti hanno mostrato un arresto del declino neurologico. Alcuni hanno persino iniziato ad acquisire nuove abilità.

I risultati sono stati pubblicati nella rivista scientifica internazionale Blood Advances.