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Anche nel 2026, l'International Batten Awareness Day (IBAD) lancia “Forget Me Knot”, la campagna di sensibilizzazione di BDSRA Australia che invita le persone a fare un semplice nodo in un luogo visibile - su un dito, un polso, uno zaino, uno specchietto retrovisore dell'auto, sul posto di lavoro etc – per testimoniare un messaggio potente: non dimentichiamo i bambini con la malattia di Batten e chi li accompagna nel loro cammino, ovvero le loro famiglie.

Ogni nodo rappresenta un bambino, una famiglia e una storia che merita di essere conosciuta. E simboleggia l’impegno a premere per azioni urgenti, per cure e supporto.

I bambini con la malattia di Batten – termine comunemente usato per indicare un gruppo di patologie rare e progressive del sistema nervoso clinicamente note come Ceroidolipofuscinosi Neuronali - spesso nascono sani e manifestano nel corso del tempo convulsioni, perdita della vista, declino del linguaggio, deterioramento cognitivo e motorio e morte prematura. La malattia di Batten è riconosciuta come la forma più comune di demenza infantile. In Italia opera l’Associazione Nazionale Ceroidolipofuscinosi (A-NCL).

Intanto la ricerca non è ferma. Tern Therapeutics, azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di terapie geniche “one-shot” per malattie rare, ha presentato nuovi dati a lungo termine sul programma sperimentale TTX-381 per la CLN2, una forma della malattia di Batten, durante il congresso annuale dell’Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), tenutosi il 7 maggio 2026 a Denver, negli Stati Uniti.

I risultati dello studio clinico di fase 1/2 mostrano una stabilizzazione duratura della struttura retinica fino a 24 mesi dopo il trattamento nei pazienti che convivono con questa rara patologia neurodegenerativa. Negli occhi non trattati, invece, è stata osservata la progressiva degenerazione retinica tipica della malattia. I risultati incoraggiano il proseguimento dello sviluppo di TTX-381 per evitare la perdita della vista nella CLN2.

Secondo il Dott. Robert Henderson del Great Ormond Street Hospital di Londra, nei pazienti trattati sono stati osservati segnali costanti di stabilità del comportamento visivo, con alcune famiglie che riferiscono addirittura una preferenza dei bambini per l’occhio trattato.

Lo studio, attualmente in corso nel Regno Unito e in Germania, ha coinvolto finora 18 pazienti. TTX-381 è risultato ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o alla procedura di somministrazione sottoretinica.

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