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Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico Ulysses, che valuterà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sperimentale givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.

Lo studio si focalizzerà sull’efficacia del farmaco nel ridurre la degenerazione dei muscoli nelle persone affette da distrofia muscolare di Duchenne.

I partecipanti idonei devono soddisfare i seguenti requisiti:

·        essere di sesso maschile e avere un’età compresa tra 9 e 17 anni (all’inizio dello studio);

·        aver ricevuto una diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne (DMD);

·        essere non deambulanti;

·        essere in trattamento con una dose stabile di steroidi sistemici (come prednisone, prednisolone o deflazacort) da almeno 6 mesi;

·        non aver ricevuto alcun trattamento con terapia genica per la DMD;

·        non essere stati esposti ad alcun prodotto per il ripristino della distrofina (come Ataluren, Viltepso, Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45) negli ultimi 6 mesi.

Per valutare l’idoneità allo studio, saranno esaminati anche la storia clinica dei pazienti e altri criteri.

Sul sito del progetto è possibile trovare ulteriori informazioni, oltre che l’elenco e i contatti dei centri che conducono la sperimentazione.