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L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato - con Determina Aifa nella GU n. 98 del 27/04/2023 -  la rimborsabilità di ravulizumab di per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa). Si tratta di un inibitore della proteina C5 del complemento e potrà essere prescritta ai pazienti (adulti o bambini) sia naïve, agli inibitori del complemento, che già trattati con eculizumab (per almeno 3 mesi e che hanno evidenziato una risposta alla cura).

La sindrome emolitico-uremica atipica è una malattia rara che colpisce più di 600 pazienti in tutta Italia e si caratterizza dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento, un componente del sistema immunitario, provocando uno stato di infiammazione cronica che causa il danneggiamento delle pareti dei vasi sanguigni e quindi un accumulo di piastrine e leucociti che aumenta enormemente il rischio di formazione di trombi.