Il farmaco orfano pegcetacoplan per il trattamento dell'Emoglobinuria parossistica notturna (Epn) ha ricevuto la rimborsabilità dall’Agenzia italiana del farmaco per i pazienti adulti con questa malattia ematologica cronica ultra-rara, che rimangono anemici dopo trattamento con un inibitore di C5 per almeno 3 mesi. Lo annuncia l'azienda biofarmaceutica Sobi.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 Pegasus (pubblicati sul New England Journal of Medicine), che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto a eculizumab a 16 settimane in adulti con Pnh che presentavano anemia persistente nonostante il trattamento con eculizumab