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Si è da poco svolto l’evento conclusivo dei Tavoli di Lavoro organizzato da UNIAMO - Federazione Italiana Malattie Rare, in collaborazione con il Centro Studi Americani, sulla revisione del regolamento dei farmaci orfani e sull’accessibilità delle terapie innovative a livello europeo.

“Dal confronto tra i partecipanti ai tavoli multistakeholder è emerso il ruolo di leadership dell’Italia nella definizione di una strategia europea che possa portare beneficio alle persone con malattia rara e non solo. Il nostro Paese è un’eccellenza nel panorama europeo sia nell’ambito della diagnosi, grazie allo Screening Neonatale, sia per quanto riguarda la disponibilità e l’accesso alle terapie, punto cruciale nel percorso di vita della persona con malattia rara”.  È quanto ha affermato Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO. “Il ruolo strategico dell’Italia in Europa è stato più volte sottolineato dagli ospiti intervenuti, ora – ha puntualizzato - è necessario un impegno da parte innanzitutto del governo, ma anche dell’intera politica italiana, per sostenere un’azione condivisa e propositiva, necessaria per determinare le linee di sviluppo per il futuro della ricerca e della cura delle malattie rare in Europa”. 

A raccogliere l’invito di UNIAMO, le deputate Fabiola Bologna, Segretario XII Commissione Affari Sociali – Camera, presente in sala, e Lisa Noja, XII Commissione Affari Sociali – Camera, in collegamento. A testimoniare il loro supporto, collegati via web, Massimo Fabio Castaldo, Vicepresidente del Parlamento europeo, vicino al mondo delle malattie rare e Brando Benifei, Vicepresidente Intergruppo Parlamentare sulle disabilità, presente già alla European Rare Diseases Week, e sempre più coinvolto nelle attività delle associazioni. 

Nel corso dell’evento, è stato sottolineato il ruolo essenziale dei pazienti e dei loro rappresentanti nell’ambito della ricerca e della sperimentazione clinica, già dalla fase di valutazione del farmaco. Coinvolgimento che deve perdurare anche nella fase di monitoraggio ed eventuale revisione.

“I rappresentanti dei pazienti sono i protagonisti della sperimentazione e per questo sono da considerare il punto di congiunzione fra i diversi attori coinvolti. La Federazione collabora costantemente con i diversi stakeholder del sistema malattie rare per portare il punto di vista del paziente e contribuire ad integrare le competenze per arrivare al comune obiettivo di fare buona ricerca”, ha aggiunto Scopinaro. “Anche in questo ambito l’esperienza italiana è all’avanguardia, ora tocca al governo farsi portavoce di questa buona pratica in Europa”.

Farmaci orfani, i dati

I farmaci orfani sono prodotti medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione ed il trattamento delle malattie rare. In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. Le prime norme relative ai farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti nel 1983, con l’emanazione dell’Orphan Drug Act, con cui per la prima volta si è presa coscienza della necessità di formulare una legge in materia. Nel 1999 l’Unione Europea adotta il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 847/2000. 

• A livello nazionale:
  • il numero di farmaci orfani complessivamente disponibili in Italia a fine 2020 è pari a 75 (erano 71 a fine 2019);
  • nel 2019 sono state erogate in Italia 9,7 milioni di dosi di farmaci orfani, vale a dire lo 0,04% del consumo farmaceutico totale;
  • la spesa per i farmaci orfani in Italia nel 2019 è stata pari a 1.547 milioni di € con un’incidenza del 6,6% sul totale della spesa farmaceutica;
  • il numero di farmaci per le malattie rare compresi nell’elenco della Legge n. 648/1996 è cresciuto dai 27 del 2012 ai 35 del 2020 (erano appena 13 nel 2012);
  • il numero di persone con malattia rara che hanno usufruito del fondo AIFA (di cui alla Legge 326/2003, Art. 48) aumenta in maniera esponenziale passando dalle 20 persone del 2016 alle 1.361 del 2020 (il numero di beneficiari sale a 2.298 includendo anche i tumori rari) con un tasso di approvazione delle richieste che sale dal 26,7% del 2016 all’82,9% del 2020.

• A livello europeo:
  • circa il 70% dei pazienti con malattia rara ha avuto esperienze di trattamenti che sono risultati curativi solamente nel 5/6% dei casi; negli altri casi, invece, i trattamenti sono prevalentemente sintomatici e non curativi. Un terzo dei pazienti non ha mai ricevuto nessun tipo di trattamento;
  • la maggior parte delle autorizzazioni per farmaci orfani riguardano patologie per le quali sono già presenti dei trattamenti in particolare per le patologie “meno rare”, con una forte disequità fra trattamenti pediatrici e per adulti. Gran parte delle autorizzazioni, inoltre, riguarda farmaci per il trattamento di malattie metaboliche e tumori rari.
    
    

Leggi il comunicato stampa di UNIAMO