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7 settembre - Giornata Mondiale della distrofia muscolare di Duchenne (WDAD), promossa dalla World Duchenne Organization. Colpisce 1 su 5.000 neonati di sesso maschile manifestandosi già dalla prima infanzia e portando ad una severa forma di disabilità causata da una progressiva degenerazione dei muscoli. Nonostante non esista ancora una terapia risolutiva, la ricerca scientifica ha consentito di raddoppiare le aspettative di vita dei ragazzi e di migliorarne le condizioni generali. World Duchenne Organization è una rete di organizzazioni di famiglie e pazienti. La prima edizione della WDAD si è svolta il 7 settembre 2014: a partire da quel momento l'evento è cresciuto e ha coinvolto organizzazioni di pazienti di diversi paesi, istituzioni, famiglie, clinici, ricercatori, personaggi pubblici e la società civile. in Italia, la WDAD è coordinata da Parent Project aps, associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che dal 1996 si impegna a migliorarne le condizioni di vita, le prospettive a lungo termine, il trattamento e a promuovere la sensibilizzazione.

8 settembre – Giornata Mondiale della fibrosi cistica. La fibrosi cistica (FC) è una patologia causata dalla mutazione del gene CFTR che colpisce principalmente l’apparato respiratorio determinando un’eccessiva densità dei muchi e una chiusura dei bronchi con conseguenti infezioni respiratorie croniche e l'apparato digerente causando ostruzione del pancreas con conseguente impossibilità degli enzimi pancreatici di raggiungere l’intestino per la corretta digestione e assimilazione dei cibi. La Lega Italiana Fibrosi Cistica (www.fibrosicistica.it) da anni sostiene progetti volti al miglioramento della qualità della vita e delle cure dei pazienti e mantiene attivo un laboratorio sui pazienti adulti e una borsa di studio dedicata agli studenti con fibrosi cistica, intitolata al professor Luigi Maiuri, Direttore Scientifico dello European Institute for Research in Cystic Fibrosis, scomparso prematuramente nel 2019. La LIFC collabora inoltre con il Centro Nazionale Malattie Rare dell’ISS che dal 2004 coordina il Registro Nazionale Fibrosi Cistica (RIFC, www.registroitalianofibrosicistica.it) strumento di ricerca fondamentale nell'approfondimento delle conoscenze sulla FC attraverso la caratterizzazione epidemiologica dei pazienti in Italia. Il Registro contribuire al miglioramento della gestione dei pazienti con FC mediante l’analisi delle tendenze di medio-lungo periodo delle caratteristiche clinico-epidemiologiche della malattia, contribuendo all’identificazione delle necessità assistenziali sul territorio nazionale, utili anche per la programmazione sanitaria e per la distribuzione delle risorse ai vari centri FC. I dati del RIFC alimentano il Registro Europeo Fibrosi Cistica e, a seguito della pandemia da virus SARS-CoV-2, collabora a livello mondiale con lo studio di incidenza dei casi COVID-19 positivi riscontrati fra i pazienti FC per studiarne gli esiti.

 9 settembre – Giornata Mondiale sulla Sindrome Feto-alcolica e disturbi correlati. Circa 70 milioni di bambini sono colpiti da disturbi legati all’esposizione da alcol durante la vita prenatale. In Italia si calcola che ogni anno 30.000 bambini nascano con la sindrome Feto Alcolica. Il rischio, quando la mamma beve alcolici in gravidanza, è costituito dal fatto che l’acetaldeide, un prodotto della metabolizzazione dell’alcol, giunge nel sangue attraverso la placenta distruggendo i neuroni prima ancora che si formino. Da qui disabilità e problemi di tipo fisico, mentale e comportamentale con implicazioni a lungo termine. L’associazione italiana Disordini da esposizione fetale ad alcol e/o droghe (A.I.D.E.F.A.D.), nasce proprio il 9 settembre, in occasione della giornata dedicata come risultato del percorso di vita del suo presidente Carlo Diaz.

L'intero mese, invece, è dedicato alla consapevolezza sul cancro infantile - Childhood Cancer Awareness Month (#CCAM)