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Avviata al  Centro Clinico NeMO di Roma (NeuroMuscular Omnicentre) una sperimentazione sulla terapia genica per la distrofia di Duchenne. Il trial clinico di fase III è supervisionato da Eugenio Mercuri, direttore del Dipartimento della Salute della Donna, del Bambino e di Sanità Pubblica della Fondazione Policlinico Universitario Gemelli IRCCS, oltreché direttore scientifico dello stesso Centro Clinico NeMO di Roma (Area Pediatrica).

La terapia  verrà somministrata tramite un’infusione endovenosa, per permettere la produzione della cosiddetta “microdistrofina”, una forma più piccola, ma funzionante di distrofina, la proteina mancante nella distrofia di Duchenne o carente nella distrofia di Becker. Si tratta di un trial clinico multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo, che prevede il reclutamento di 99 pazienti con distrofia di Duchenne dai 4 anni fino al compimento dell’ottavo anno di età, deambulanti e in trattamento stabile con steroidi. Il trial stesso si svolgerà in diversi Paesi del mondo, si concluderà nel 2027 e valuterà sicurezza ed efficacia di tale trattamento. Al momento, oltre all’Italia, gli unici due centri già attivi sono in Israele e in Spagna.

A darne notizia Marco Rasconi, presidente nazionale della UILDM - Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare. Per ulteriori informazioni e approfondimenti: uildmcomunicazione@uildm.it