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Un nuovo farmaco può bloccare la progressione della fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop) detta sindrome dell'uomo di pietra o malattia di Münchmeyer, rarissima malattia genetica che trasforma progressivamente i muscoli, i tendini, i legamenti e il tessuto connettivo in tessuto osseo.

È quanto emerge da una ricerca dell’Irccs pediatrico Gaslini di Genova, i cui risultati sono pubblicati sulla rivista Lancet. 

La fibrodisplasia ossificante progressiva è una condizione estremamente rara e invalidante.

La formazione anomala di osso è spesso preceduta da episodi infiammatori dolorosi, accompagnati da tumefazioni che possono comparire in diverse parti del corpo. Con il tempo, il nuovo tessuto osseo limita progressivamente i movimenti, compromettendo attività quotidiane fondamentali come camminare e masticare. Nei casi più gravi, la malattia può compromettere anche la respirazione. 

È proprio sui meccanismi biologici responsabili della formazione di nuovo osso che interviene garetosmab, diretto contro l’Activina A.

I risultati dello studio clinico di fase 3 Optima indicano che è possibile contrastare la progressione della Fop, con un profilo di sicurezza ritenuto favorevole nell’ambito della sperimentazione. 

Il farmaco ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti il 19 agosto 2026, mentre nei prossimi mesi è attesa la valutazione dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema)