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Dal 14 settembre 2026 è disponibile in Italia la siringa preriempita di burosumab per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked (XLH). La nuova formulazione introduce una modalità aggiuntiva di somministrazione, offrendo maggiore autonomia nella gestione della terapia e riducendo, per i pazienti eleggibili, la necessità di spostarsi verso i Centri di cura.

L’XLH è una malattia rara ereditaria caratterizzata da una ridotta concentrazione di fosfato nel sangue, che può compromettere lo sviluppo e la salute delle ossa e dei denti. I sintomi possono comprendere deformità ossee, dolore, bassa statura e, nell’età adulta, problemi ossei e articolari.

La possibilità di effettuare la somministrazione a domicilio può avere un impatto concreto sulla quotidianità: meno spostamenti verso i Centri specialistici, maggiore flessibilità nell’organizzazione del lavoro, della scuola, dei viaggi e della vita familiare. Un aspetto particolarmente rilevante per una malattia cronica che richiede una gestione terapeutica continuativa.

La siringa preriempita può essere utilizzata per l’autosomministrazione da parte del paziente o per la somministrazione da parte di un caregiver, quando questa modalità è ritenuta appropriata dal team curante. È necessario ricevere una formazione adeguata sulle tecniche di iniezione da parte di un operatore sanitario. La prima dose autosomministrata dopo l’inizio del trattamento o dopo una modifica della dose deve essere effettuata sotto la supervisione di un professionista sanitario.

La scelta della modalità di somministrazione resta quindi individuale e deve essere concordata con il proprio Centro di riferimento, tenendo conto delle caratteristiche e delle esigenze della persona. La nuova siringa non sostituisce necessariamente le modalità già disponibili, ma amplia le possibilità di gestione della terapia.

Per le persone con XLH e per le loro famiglie, la possibilità di gestire la terapia al di fuori del Centro può contribuire a ridurre alcuni degli oneri organizzativi legati alla malattia. Per bambini e adolescenti, inoltre, la somministrazione in un ambiente familiare può evitare che ogni trattamento sia associato a uno spostamento in ospedale o all'arrivo di un infermiere a casa.

La nuova formulazione è stata inserita nel sistema dei registri AIFA e la commercializzazione in Italia è iniziata il 14 settembre 2026. L'effettiva disponibilità può tuttavia variare a livello regionale, in relazione ai tempi di recepimento e alle procedure locali. Per informazioni sulla possibilità di utilizzare la siringa preriempita e sulle modalità di accesso, i pazienti possono rivolgersi al proprio Centro di riferimento.